Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:
Brinsupri (brensocatib): е получил одобрение за лечение на бронхиектазии, причинени от некистозна фиброза (NCFB) при пациенти на 12 и повече години с две или повече обостряния на заболяването в последните 12 месеца.
NCFB е хронично заболяване, при което дихателните пътища в белите дробове се разширяват анормално и биват увредени от многократни инфекции и възпаление. Това прави трудно отвеждането на слузта, което води до хронични инфекции, кашлица и задух. Заболяването може да възникне в следствие на респираторни инфекции, автоимунни заболявания и заболявания, дължащи се на имунен дефицит.
Изразена роля има многократната активация на неутрофилите. Неутрофилите са вид бели кръвни клетки, които отделят протеин наречен неутрофил-серин протеаза (NSP). NSP причинява увреждане на стените на дихателните пътища, прекомерно отделяне на слуз, продължително възпаление и нарушена функция на имунната система. Brinspuri възпрепятства активацията на неутрофилите чрез инхибиране на ензима dipeptidyl peptidase 1 (DPP1).
Brinsupri е бил разгледан според програмата на ЕМА за ускорено разглеждане.
Brinsupri е бил подкрепен от програмата на ЕМА Priority Medicines (PRIME) и от ЕМА е публикувано известие за този лекарствен продукт.
Wayrilz (rilzabrutinib): е получил одобрение за лечение на имунна тромбоцитопения (ITP) при възрастни пациенти, които са рефрактерни на други видове лечение.
ITP е автоимунно заболяване, при което имунната система атакува тромбоцитите. Това води до намалено количество тромбоцити и повишен риск от кървене. Wayrilz е инхибитор на тирозинкиназата на Bruton (BTK) и регулира имунната система чрез инхибиране на В-клетъчната активация.
За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.
Препоръки за разширяване на терапевтични показания:
Breyanzi (lisocabtagene maraleucel): разширяване на показанията за Breyanzi за включване на лечение на възрастни пациенти с рецидивиращ или рефрактерен на лечение мантелно-клетъчен лимфом (MCL) след поне две линии на системна терапия, включваща ВТК-инхибитор (тирозин киназа на Bruton).
Breyanzi вече е разрешен за лечение на други видове лимфоми.
Cejemly (sugemalimab): разширяване на показанията за Cejemly за включване на лечение на неподлежащ на резекция стадий III недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC) без сенситизиращи EGFR мутации, или ALK, ROS1 геномни туморни аберации при възрастни, чиито тумори експресират PD-L1 по ≥ 1% от туморните клетки, и чието заболяване не е прогресирало след платина-базирана химиотерапия.
Cejemly вече е разрешен за лечение на NSCLC в комбинация с платина-базирана химиотерапия.
Gazyvaro (obinutuzumab): разширяване на показанията за Gazyvaro за включване на лечение на възрастни пациенти с активен Клас III или IV, с или без съпътстващ Клас V, лупусен нефрит (LN), в комбинация с mycophenolate mofetil.
Gazyvaro вече е разрешен за лечение на хронична лимфоцитна левкемия (CLL) и фоликуларен лимфом (FL).
Libtayo (cemiplimab): разширяване на показанията за Libtayo за включване на адювантно лечение на възрастни пациенти с кожен сквамозно-клетъчен карцином (CSCC) с висок риск от рецидивиране след хирургична операция и лъчетерапия.
Libtayo вече е разрешен за лечение на различни видове рак.
Paxlovid (nirmatrelvir / ritonavir): разширяване на показанията за Paxlovid за включване на лечение на COVID-19 (коронавирусно заболяване 2019 при възрастни и деца на 6 и повече години и тежащи поне 20 kg, които не се нуждаят от допълнителна кислородна терапия, и които са с повишен риск от прогресиране на заболяването към тежък COVID-19.
Досега Paxlovid е бил разрешен само за лечение на възрастни.
Pyrukynd (mitapivat): разширяване на показанията за Pyrukynd за включване на лечение на анемия, асоциирана с трансфузионно-зависима и нетрансфузионно-зависима алфа- или бета-таласемия при възрастни пациенти.
Pyrukynd вече е разрешен за лечение на пируват-киназна недостатъчност при възрастни пациенти.
Tremfya (guselkumab): разширяване на показанията за Tremfya за включване на лечение на среден до тежък плаков псориазис при юноши и деца на 6 и повече години, които са кандидати за системна терапия.
Tremfya вече е разрешен за лечение на плаков псориазис при възрастни пациенти.
Scemblix (asciminib): разширяване на показанията за Scemblix за включване на лечение на възрастни пациенти с положителна за Филаделфийска хромозома хронична миелоидна левкемия в хронична фаза (Ph+ CML-CP).
Досега Scemblix е бил разрешен само за лечение на Ph+ CML-CP след два или повече тирозин-киназни инхибитори.
Новопубликувани EPAR:
EPAR (European public assessment report) е главният документ, където EMA публикува детайлна информация за лекарствените продукти, оценявани от CHMP. По-долу е посочен списък на оценъчни доклади за наскоро одобрени лекарствени продукти, които са достъпни на страницата на EMA:
Alyftrek
Alyftrek таблетки за предназначени за лечение на кистозна фиброза (CF) при лица на 6 и повече години, които имат поне една не-Клас I мутация в CFTR-гена (регулаторен ген на трансмембранна проводимост на кистозна фиброза).
Ekterly
Ekterly е предназначен за симптоматично лечение на остри пристъпи на наследствен ангиоедем (HAE) при възрастни и юноши на 12 и повече години.
Maapliv
Maapliv е предназначен за лечение на заболяването урина като кленов сироп (MSUD), проявяващо се с епизоди на остра декомпенсация при пациенти от раждането, които не отговарят на условията за перорални или ентерални BCAA-свободни (без аминокиселини с разклонена верига) лекарствени форми.
Ogsiveo
Ogsiveo, като монотерапия, е предназначен за лечение на възрастни пациенти с прогресиращи дезмоидни тумори, които се нуждаят от системна терапия.
Riulvy
Riulvy е предназначен за лечение на възрастни и деца на 13 и повече години с рецидивиращи-ремитентна множествена склероза (RRMS).
Romvimza
Romvimza е предназначен за лечение на възрастни пациенти със симптоматичен теносиновиален гигантоклетъчен тумор (TGCT), асоцииран с клинично значимо влошаване на физическите функции, и при които възможностите за хирургична операция са изчерпани или биха причинили неприемливи злокачественост или инвалидизация.
Tryngolza
Tryngolza е предназначен като допълнение към диетата при възрастни пациенти за лечение на генетично потвърден синдром на фамилна хиломикронемия (FCS).
Voranigo
Voranigo, като монотерапия, е предназначен за лечение на предимно неусилващ се Клас 2 астроцитом или олигодендроглиом с IDH1 R132 или IDH2 R172 мутация при възрастни и юношина 12 и повече години, и тежащи поне 40 kg, които са имали само хирургична интервенция, и които не са с непосредствена нужда от радиотерапия или химиотерапия.
Yeytuo
Yeytuo инжекция е предназначен, в комбинация с практики за безопасен секс, за преекспозиционна профилактика (PrEP) с цел намаляване на риска от полово придобита HIV-1 инфекция при възрастни и юноши с повишен риск от заразяване с HIV-1, тежащи поне 35 kg.
Zemcelpro
Zemcelpro е предназначен за лечение на възрастни пациенти с хематологични злокачествени заболявания, нуждаещи се от трансплантация на алогенни хемопоетични стволови клетки, след миелоаблативна кондиционираща терапия, за които не са налични други видове подходящи донорски клетки.
Zurzuvae
Zurzuvae е предназначен за лечение на следродилна депресия (PPD) при възрастни.
