Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:
Adstiladrin (Nadofaragene firadenovec): е получил одобрение за разрешение за употреба под условие като монотерапия за лечение на възрастни пациенти с BCG (Bacillus Calmette-Guérin)-неповлияващ се, немускулно инвазивен рак на пикочния мехур (NMIBC) с CIS (карцином in situ) с или без папиларни тумори.
Немускулно инвазивен рак на пикочния мехур (NMIBC) е рак, който не е се разпространил през стената на пикочния мехур в мускулния слой. Това е най-широко разпространения вид рак на пикочния мехур, обикновено възникващ като плоски, ранно-стадийни тумори. Adstiladrin е нереплициращ рекомбинантен тип 5 аденовирус вектор-базирана генна терапия, съдържащ човешкия IFNα2b трансген. IFNα2b кодира цитокинния интерферон α-2b. Вирусните частици се доставят до тумора чрез интравезикално вливане, проникват в него, и водят до експресирането на интерферон. Интерферон α намалява туморния растеж и активира имунната система.
Bopediat (Furosemide): е получил одобрение за лечение при деца, от раждането до възраст под 18 години, на оток със сърдечен или бъбречен произход, оток с чернодробен произход, и хипертония при пациенти с хронична бъбречна недостатъчност.
Оток или задържане на течност е натрупване на вода в тялото. За това може да има различни причини, като венозна недостатъчност, сърдечна недостатъчност или ниски нива на протеин. Furosemide е бримков диуретик и пречи на реабсорбцията на натриеви йони в бъбрека. Това води до повишено отделяне на вода.
Imdylltra (Tarlatamab): е получил одобрение като монотерапия за лечение на възрастни пациенти с дребноклетъчен рак на белия дроб в екстензивен стадий (ES-SCLC), които се нуждаят от системна терапия след прогресиране на заболяването по време или след първа линия на лечение с платина-базирана химиотерапия.
Дребноклетъчният рак на белия дроб е агресивна форма на рак на белия дроб и представлява около 15% процента от случаите. Диагностицира се почти изцяло при пушачи. Характеризира се с ранно развитие на метастази и поради това прогнозата на заболяването е лоша.
Imdylltra е моноклонално антитяло и биспецифичен Т-клетъчен активатор (BiTE). Свързва се както към Т-клетките чрез CD3 мястото на свързване, така и към делта-подобен лиганд 3 (DLL3)-експресирашите ракови клетки чрез DLL3 мястото на свързване. Tarlatamab-медиираната Т-клетъчна активация води до освобождаване на провъзпалителни цитокини и Т-клетъчно медиирана смърт на туморната клетка.
За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак и от ЕМА е публикувано известие за този лекарствен продукт.
Joenja (Leniolisib): е получил одобрение за лечение на синдром на активирана фосфоинозитид 3-киназа делта (APDS) при възрастни и юноши на 12 и повече години и с тегло 45 и повече килограма.
APDS е рядка, първична имунна недостатъчност, причинена от мутации водещи до свръхактивна PI3Kδ сигнализация. Това води до дисфункция на имунната система, причиняваща чести инфекции, уголемени лимфни възли и повишен риск от лимфом, заедно с потенциални автоимунни характеристики. Обикновено се диагностицира в детството и изисква пожизнен контрол на симптомите и усложненията. Joenja е инхбитор на мутантния PI3K ген и понижава свръхактивния сигнален път.
За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.
Zepzelca (Lurbinectedin): е получил одобрение за поддържащо лечение, в комбинация с atezolizumab, на възрастни пациенти с дребноклетъчен рак на белия дроб в екстензивен стадий (ES-SCLC), чието заболяване не е прогресирало след първа линия на индукционна терапия с atezolizumab, carboplatin и etoposide.
Дребноклетъчният рак на белия дроб е агресивна форма на рак на белия дроб и представлява около 15% процента от случаите. Диагностицира се почти изцяло при пушачи. Характеризира се с ранно развитие на метастази и поради това прогнозата на заболяването е лоша. Zepzelca е алкилиращ агент и се свързва с GC (гуанин-цитозин)-богатите региони на ДНК. Това пречи на биосинтезата на протеини и води до клетъчна смърт.
За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.
Препоръки за разширяване на терапевтични показания:
Besponsa (Inotuzumab ozogamicin) разширяване на показанията за Besponsa за включване на лечение като монотерапия на деца на възраст 1 и повече години със CD22-позитивна В-клетъчен прекурсор ALL (остра лимфобластна левкемия):
- при първи рецидив след алогенна трансплантация на хемопоетични стволови клетки (HSCT);
- след всеки първи рецидив при пациенти със заболяване с висок риск;
- след втори или по-голям рецидив;
- и при тези с рефрактерно на лечение заболяване.
Пациенти с Филаделфийска хромозома-позитивно (Ph+) заболяване, трябва да са изчерпали релевантните BCR-ABL –насочени възможности за лечение.
Besponsa вече е разрешен за лечение на CD22-позитивна В-клетъчен прекурсор ALL.
Capvaxive (Pneumococcal polysaccharide conjugate vaccine (21-valent)) разширяване на показанията за Capvaxive за включване на активна имунизация за предотвратяване на инвазивни заболявания и пневмония, причинени от Streptococcus pneumoniae при деца и юноши на възраст между 2 и 18 години, които предходно за завършили първичен детски пневмококов ваксинационен режим.
Досега Capvaxive е била разрешена само за имунизация на възрастни.
Feraccru (Ferric mannitol) разширяване на показанията за Feraccru за включване на лечение на дефицит на желязо при възрастни и юноши на 12 и повече години.
Досега Feraccru е бил разрешен само за лечение на възрастни.
Hetronifly (Serplulimab) разширяване на показанията за Hetronifly за включване на първа линия на лечение, в комбинация с carboplatin и pemetrexed, на възрастни пациенти с несквамозен недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC) без EGFR, ALK или ROS1-позитивни мутации, и които имат:
- локално напреднал NSCLC, и които не са кандидати за хирургична операция или радиотерапия, или
- метастазиращ NSCLC.
Hetronifly също така е получил одобрение за разширяване на показанията за включване на първа линия на лечение, в комбинация с fluoropyrimidine- и платина-базирана химиотерапия, на възрастни пациенти с неподлежащ на резекция локално напреднал/рецидивиращ или метастазиращ езофагеален сквамозно-клетъчен карцином, чиито тумори експресират PD-L1 с CPS ≥ 5.
Hympavzi (Marstacimab) разширяване на показанията за Hympavzi за включване на рутинна профилактика на епизоди на кървене при пациенти на възраст 12 и повече години и тежащи поне 35 кг страдащи от:
- Хемофилия A (наследствен дефицит на фактор VIII):
- Без инхибитори на фактор VIII, които имат тежка форма на заболяването (FVIII < 1%),
- С инхибитори на фактор VIII
- Хемофилия B (наследствен дефицит на фактор IX):
- Без инхибитори на фактор IX, които имат тежка форма на заболяването (FIX < 1%).
- С инхибитори на фактор IX
Досега лекарственият продукт е бил разрешен само за лечение на тежки хемофилия А и В без инхибиторни антитела.
Imcivree (Setmelanotide) разширяване на показанията за Imcivree за включване на лечение на затлъстяване и контрол на глада при възрастни и деца на 4 и повече години с придобито хипоталамусно затлъстяване (аHO) поради нараняване или увреждане на хипоталамуса.
Mekinist (Trametinib) разширяване на показанията за Mekinist за включване на лечение като монотерапия, в комбинация с dabrafenib, на възрастни и юноши на 12 и повече години с неподлежащ на резекция или метастазиращ меланом с BRAF V600 мутация.
Mekinist също така е получил одобрение за разширяване на показанията за включване на адювантно лечение, в комбинация с dabrafenib, на възрастни и юноши на 12 и повече години със Стадий III меланом с BRAF V600 мутация, след пълна резекция.
Досега Mekinist е бил разрешен само за лечение на възрастни.
Mekinist също така е получил одобрение за разширяване на показанията за включване на лечение, в комбинация с dabrafenib, на възрастни пациенти с локално напреднал или метастазиращ диференцииран рак на щитовидната жлеза с BRAF V600E мутация, рефрактерен на лечение или неподходящ за лечение с радиоактивен йод (RAI), при които заболяването е прогресирало по време или след предходна системна терапия.
mResvia (Respiratory syncytial virus mRNA vaccine (nucleoside modified)) разширяване на показанията за mResvia за включване на активна имунизация за предотвратяване на заболяване на долните дихателни пътища (LRTD) причинено от RSV (респираторен синцитиален вирус) при възрастни на 18 и повече години.
Досега ваксината е била разрешена само за имунизация на възрастни над 60 години или възрастни с повишен риск от LRTD.
Namuscla (Mexiletine) разширяване на показанията за Namuscla за включване на лечение на миотония при при пациенти с недистрофични миотонични разстройства.
Namuscla е предназначен за лечение на възрастни, юноши и деца на 6 и повече години.
Досега Namuscla е бил разрешен само за лечение на възрастни.
Tafinlar (Dabrafenib) разширяване на показанията за Tafilnar за включване на лечение, като монотерапия или в комбинация с dabrafenib, на възрастни и юноши на 12 и повече години с неподлежащ на резекция или метастазиращ меланом с BRAF V600 мутация.
Tafinlar също така е получил одобрение за разширяване на показанията за включване на адювантно лечение, в комбинация с dabrafenib, на възрастни и юноши на 12 и повече години със Стадий III меланом с BRAF V600 мутация, след пълна резекция.
Досега Tafinlar е бил разрешен за лечение само на възрастни.
Lojuxta (Lomitapide) разширяване на показанията за Lojuxta за включване като допълнение към диета с ниско съдържание на мазнини и други липид-понижаващи лекарствени продукти с или без LDL (липопротеин с ниска плътност) афереза, на лечение на възрастни и деца на 5 и повече години с хомозиготна фамилиална хиперхолестеролемия (HoFH).
Досега Lojuxta е бил разрешен за лечение само на възрастни.
Retsevmo (Selpercatinib) разширяване на показанията за Retsevmo за включване на лечение на деца на 2 и повече години с:
- Напреднал RET фузионно-позитивен рак на щитовидната жлеза, които са рефрактерни на лечение с радиоактивен йод,
- Напредна RET-мутантен рак на медулата на щитовидната жлеза,
- Напреднали RET фузионно-позитивни солидни тумори, когато възможностите за лечение ненасочени към RET предоставят ограничена клинична полза, или са били изчерпани, при пациенти, които носят RET фузионно-позитивен солиден тумор, т.е. агностични показания.
Досега възрастовата граница е била 12 години за рак на щитовидната жлеза и пълнолетие за туморни агностични показания.
Sotyktu (Deucravacitinib) разширяване на показанията за Sotyktu за включване, самостоятелно или в комбинация с methotrexate (MTX), на лечение на активен псориатичен артрит (PsA) при възрастни, които са имали неадекватен отговор или непоносимост към предходна DMARD терапия.
Sotyktu вече е разрешен за лечение на среден до тежък плаков псориазис при възрастни.
Ново-публикувани EPAR:
EPAR (European public assessment report) е главният документ, където EMA публикува детайлна информация за лекарствените продукти, оценявани от CHMP. По-долу е посочен списък на оценъчни доклади за наскоро одобрени лекарствени продукти, които са достъпни на страницата на EMA:
Anktiva
ANKTIVA в комбинация с BCG (Bacillus Calmette-Guérin) е предназначен за лечение на възрастни пациенти с BCG-неотзивчив немускулно инвазивен рак на пикочния мехур (NMIBC) с CIS (карцином in situ) с или без папиларни тумори.
Exdensur
EXDENSUR е предназначен за допълнително поддържащо лечение на тежка астма с тип 2 възпаление, характеризирано от брой еозинофили в кръвта при възрастни и юноши на 12 и повече години, които са неадекватно контролирани, въпреки висока доза инхалационни кортикостероиди (ICS) плюс друг регулатор на астмата.
