Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:
Aqneursa (L-Acetylleucine) е получил одобрение за лечение неврологични проявления на болестта на Niemann-Pick тип C (NPC), в комбинация с miglustat или като монотерапия при пациенти с непоносимост към miglustat, при възрастни и деца на 6 и повече години, и тежащи поне 20 кг.
NPC е рядко генетично невродегенаративно заболяване, причинявано от нарушен метаболизъм на холестерола и натрупването му в лизозомите. L-Acetylleucine е производно на есенциалната аминокиселина L-leucine, насочено към функцията на лизозомите. За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак и от ЕМА е публикувано известие за този лекарствен продукт.
Ekterly (Sebetralstat) е получил одобрение за симптоматично лечение на остри пристъпи на наследствен ангиоедем (HAE) при възрастни и юноши на 12 и повече години. Ekterly е първата по рода си перорална терапия.
HAE е потенциално животозастрашаващо генетично заболяване, което включва повтарящи се пристъпи на тежък оток, засягащ на различни части на тялото. Sebetralstat е инхибитор на плазмения каликреин и по този начин намалява продуцирането на брадикинин. Нарушената регулация на брадикинин е причината за пристъпите на подуване при HAE.
За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.
Kisunla (Donanemab) е получил одобрение за лечение на възрастни пациенти с клинично диагностицирано леко когнитивно увреждане и лека деменция поради болест на Alzheimer (ранна симптоматична болест на Alzheimer), които са аполипопротеин E ε4 (ApoE ε4) хетерозиготни (имат само едно копие на гена за аполипопротеин) или не са носители (нямат копие на гена за аполипопротеин), с потвърдена амилоидна патология.
Болестта на Alzheimer е прогресиращо мозъчно заболяване, което унищожава паметта и мисловните способности до такава степен, че и най-простите мисловни дейности са невъзможни. Donanemab е насочен към неразтворимия N-скъсен пироглутамат амилоид бета (Aβ), намиращ се в амилоидните плаки в мозъка, които допринасят за патофизиологията на болестта на Alzheimer.
Romvimza (Vimseltinib) е получил одобрение за лечение на възрастни пациенти със симптоматичен TGCT (теносиновиален гигантоклетъчен тумор) асоцииран с клинично значимо влошаване на физическите функции, и при които хирургическите опции са били изчерпани или биха предизвикали неприемлива заболеваемост или инвалидизация.
TGCT е рядък вид доброкачествен тумор, често възникващ от синовиалната мембрана на ставите, бурсите и сухожилните обвивки. Главна причина за възникването на тумора е мутация и свръхекспресиране на CSF-1 (фактор стимулиращ колониите на макрофаги-1). Това привлича тумор-асоциирани макрофаги, което осигурява противовъзпалителен имунен отговор, който подпомага оцеляването на тумора. Vimseltinib е селективен инхибитор на рецептора на CSF-1, който инхибира туморообразуващите функции на микросредата.
За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.
Tryngolza (Olezarsen) е получил одобрение като допълнение към диетата при възрастни пациенти за лечение на генетично потвърден синдром на фамилна хиломикронемия (FCS).
FCS е рядко генетично заболяване на метаболизма на триглицеридите и мазнините. Това води до повишени нива на триглицериди в плазмата. Други симптоми са мастни отлагания в кожата, уголемяване на черния дроб и далака, и панкреатит. Olezarsen е GalNAc3-конюгиран антисенс олигонуклеотид, който понижава продуцирането на аполипопротеин apolipoprotein C-III (APOC3), което е причината за повишени нива на хиломикрони и триглицериди.
За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.
Voranigo (Vorasidenib) е получил одобрение като монотерапия за лечение за предимно неусилващ се Клас 2 астроцитом или олигодендроглиом с IDH1 R132 или IDH2 R172 мутация при възрастни и юноши на 12 и повече години и тежащи поне 40 кг, които са имали само хирургическа интервенция и не са в непосредствена нужда от радиотерапия или химиотерапия.
Астроцитомът и олигодендроглиомът са два типа тумори на мозъка, които се причиняват главно от мутация на изоцитрат дехидрогеназата (IDH). Vorasidenib е инхибитор на IDH1 и 2.
За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.
Yeytuo (Lenacapavir) е получил одобрение за преекспозиционна профилактика (PrEP) в комбинация с практики за безопасен секс за намаляване на риска от полово придобита HIV-1 инфекция при възрастни и юноши с повишен риск от придобиване на HIV-1, тежащи поне 35 кг.
HIV-1 е ретровирус, който причинява инфекция при хората, водеща до прогресираща недостатъчност на имунната система с напредване на инфекцията. Имунокомпрометираните пациенти са податливи на заразяване с животозастрашаващи инфекции и възникване на ракови заболявания. Без лечение, инфекцията с HIV-1 може да доведе до развитие на СПИН (синдром на придобита имунонедостатъчност) и последваща смърт. Чрез свързване към структурен протеин на вирусния капсид, lenacapavir инхибира вирусната репликация.
Този лекарствен продукт е част от програмата EU-Medicines for all и за него е публикувано известие.
Lenacapavir вече е одобрен за лечение на възрастни, инфектирани с HIV-1 под името Sunlenca.
Zurzuvae (Zuranolone) е получил одобрение за лечение на следродилна депресия (PPD) при възрастни.
PPD е едно от най-често срещаните усложнения на бременността и раждането, с разпространеност от около 15% в ЕС. Чести симптоми са промяна в настроението, тревожност, тъга, чувство на претоварване, плач, проблеми с апетита и съня. Zuranolone е невроактивен стероид на GABAA рецепторите (гама-аминомаслена киселина тип А). Действа чрез повишаване на активността на GABA с цел намаляване на възбудимостта на невроните, което има релаксиращ ефект.
Препоръки за разширяване на терапевтични показания:
Alhemo (Concizumab): разширяване на показанията за Alhemo за включване на рутинна профилактика на кървене при пациенти на 12 и повече години с:
- Тежка хемофилия А (наследствена фактор VIII-недостатъчност, FVIII <1%) без FVIII инхибитори.
- Средна/тежка хемофилия В (наследствена фактор IХ-недостатъчност, FIX ≤2%) без FIX инхибитори.
Alhemo също така е разрешен за профилактика на хемофилия А и в с FVIII или FIX инхибитори.
Baqsimi (Glucagon): разширяване на показанията за Baqsimi за включване на лечение на тежка хипогликемия при възрастни, юноши и деца на 1 и повече години със захарен диабет.
Досега възрастовата граница е била 4 години.
Clopidogrel Zentiva (Clopidogrel): разширяване на показанията за Clopidogrel Zentiva за включване на превенция на атеротромботични инциденти при възрастни пациенти, страдащи от остър коронарен синдром: остър инфаркт на миокарда с елевация на ST сегмента, в комбинация с ацетилсалицилова киселина при пациенти, подложени на перкутанна коронарна интервенция (включително пациенти подложени на поставяне на стент), или медикаментозно лекувани пациенти, отговарящи на изискванията за тромболитична/фибринолитична терапия.
Clopidogrel Zentiva също така е разрешен за превенция на атеротромботични инциденти при други сърдечносъдови заболявания и състояния.
Invokana (Canagliflozin): разширяване на показанията за Invokana за включване на лечение на възрастни и деца на 10 и повече години с недостатъчно контролиран захарен диабет тип 2, като допълнение към диета и физически упражнения:
- Като монотерапия, когато metformin се счита за неподходящ поради нетърпимост или противопоказания
- Като допълнение към други лекарствени продукти за лечение на диабет.
Досега лекарствения продукт е бил разрешен само за лечение на възрастни.
mRESVIA (Respiratory syncytial virus mRNA vaccine (nucleoside modified)): разширяване на показанията за mRESVIA за включване на имунизация за предотвратяване на болест на долните дихателни пътища (LRTD) причинена от Респираторен Синцитиален Вирус (RSV) при:
- Възрастни на 60 и повече години
- Възрастни между 18 и 59 години, които са с повишен риск от LRTD, причинявана от
Досега лекарственият продукт е бил разрешен само за лечение на възрастни на 60 и повече години.
Sirtuo (bedaquiline): разширяване на показанията за Sirtuo за включване на лечение като част от подходящ комбиниран режим при възрастни и деца (от 2 до под 18 години и тежащи поне 7 кг) с белодробна туберкулоза (ТВ), предизвикана от Mycobacterium tuberculosis резистентен на поне rifampicin и isoniazid.
Досега лекарственият продукт е бил разрешен за пациенти от 5 и повече години, и тежащи поне 15 кг.
Taltz (Ixekizumab): разширяване на показанията за Taltz за включване, самостоятелно или в комбинация с methotrexate, на лечение на активен Детски псориатичен артрит при пациенти на 6 и повече години и с телесно тегло поне 25 кг, които са имали неадекватен отговор, или които имат непоносимост към конвенционална терапия.
Също така лекарственият продукт е получил одобрение за лечение, самостоятелно или в комбинация с methotrexate, на активен ентезит-свързан артрит при пациенти на 6 и повече години и с телесно тегло поне 25 кг, които са имали неадекватен отговор, или които имат непоносимост към конвенционална терапия.
Taltz вече е разрешен за лечение на различни други видове артрит и псориазис.
Tevimbra (Tislelizumab): разширяване на показанията за Tevimbra за включване, в комбинация с платина-съдържаща химиотерапия, като неоадювантно лечение и впоследствие като монотерапия като адювантно лечение на възрастни пациенти с подлежащ на резекция NSCLC с висок риск от рецидивиране.
Tevimbra вече е разрешен за лечение на NSCLC при други условия и за лечение на други видове рак.
Новопубликувани EPAR:
EPAR (European public assessment report) е главният документ, където EMA публикува детайлна информация за лекарствените продукти, оценявани от CHMP. По-долу е посочен списък на оценъчни доклади за наскоро одобрени лекарствени продукти, които са достъпни на страницата на EMA:
Leqembi
Leqembi е предназначен за лечение на възрастни пациенти с клинично диагностицирано леко когнитивно увреждане и лека деменция поради болест на Alzheimer (ранна болест на Alzheimer), които са аполипопротеин E ε4 (ApoE ε4) хетерозиготни или не са носители, с потвърдена амилоидна патология.
