Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:
Balversa (erdafitinib) е получил одобрение, като монотерапия, за лечение на възрастни пациенти с неподлежащ на резекция или метастазирал уротелиален карцином (UC), носещ податливи FGFR3 генетични изменения, които са получили поне една линия на терапия съдържаща PD-1 или PD-L1 инхибитор в хода на лечение на метастази или състояние, непозволяващо резекция на тумора.
UC е агресивен рак на пикочния мехур и други части на пикочните пътища. Рисковите фактори включват тютюнопушене, излагане на токсини и инфекция причинена от Шистозомиаза (предимно в Африка и Близкия Изток). Метастазиращият UC е нелечим и е с лоша прогноза.
Изменения в гена кодиращ рецептора за фибробластния растежен фактор (FGFR) са често срещани при UC и, поради това, FGFR се явява като нова терапевтична мишена за лечение на метастазиращ UC. Erdafitinib е първият инхибитор прицелващ се към всички изоформи на FGFR.
Eurneffy (epinephrine) е получил одобрение за спешното лечение на алергични реакции (анафилаксия) причинени от ужилвания или ухапвания от насекоми, храни, лекарствени продукти и други алергени, както и за идиопатична анафилаксия, или анафилаксия причинена от физическо натоварване. Лечението е подходящо за възрастни и деца с телесна маса ≥ 30 kg.
Анафилаксията е тежка и животозастрашаваща алергична реакция. Изисква се незабавна медицинска интервенция. Епинефрин, познат още като адреналин, противодейства на понижаването на кръвното налягане и обструкцията на кръвоносните съдове в белите дробове, които настъпват по време на анафилактична реакция. Съществуват няколко разрешени за употреба лекарствени продукти, които съдържат това активно вещество, които са предназначени за инжекционно приложение в спешни ситуации.. Eurneffy е първият разрешен назален спрей съдържащ epinephrine. ЕМА е публикувала прессъобщение относно Eurneffy.
mResvia (Respiratory Syncytial Virus (RSV) mRNA vaccine) е получила одобрение за активна имунизация за предотвратяване на заболяване на долните дихателни пътища (LRTD) причинено от Респираторно-синцитиален Вирус при възрастни на 60 и повече години.
Респираторен Синцитиален Вирус (RSV) е едноверижен РНК вирус, който причинява повечето от случаите на респираторни заболявания водещи до хоспитализация при кърмачета. При популацията в старческа възраст, около 15% от острите респираторни инфекции причинени от RSV водят до хоспитализация. Заболяването на долните дихателни пътища се характеризира с бронхиолит и пневмония, и е потенциално животозастрашаващо. mResvia е иРНК-базирана ваксина, която кодира RSV гликопротеин F. Този протеин и прицелен за неутрализиращите антитела, които медиират защита срещу RSV-асоциирани заболявания на дихателните пътища.
Ordspono (odronextamab) е получил одобрение за разрешение за употреба под условие (CMA) за следните показания:
Ordspono е предназначен като монотерапия за лечение на възрастни пациенти с рецидивиращ или рефрактерен на лечение фоликуларен лимфом (r/r FL) след две или повече линии на системна терапия.
Ordspono е предназначен като монотерапия за лечение на възрастни пациенти с рецидивиращ или рефрактерен на лечение дифузен едро В-клетъчен лимфом (r/r DLBCL) след две или повече линии на системна терапия.
Фоликуларния лимфом (FL) и дифузния едро В-клетъчен лимфом (DLBCL) са два подтипа на не-Ходжкинов лимфом (NHL), хетерогенна група лимфоидни злокачествени заболявания произлизащи от В-клетки или Т-клетки. FL и DLBCL са В-клетъчни лимфоми.
Както много други зрели В-клетъчни лимфоми, FL и DLBCL експресират повърхностен антиген CD20. Odronextamab е биспецифично антитяло, което прицелва CD20 и CD3, подединица на Т-клетъчния рецепторен комплекс. Odronextamab свързва CD3, като по този начин предизвиква струпване на ефекторни Т-клетки. След последващо свързване с CD20, настъпва Т-клетъчна активация, водеща до Т-клетъчно медииран лизис на туморната клетка.
Piasky (crovalimab) е получил одобрение за лечение, като монотерапия, на възрастни и деца на 12 и повече години с телесна маса 40 и повече килограма, страдащи от пароксизмална нощна хемоглобинурия (PNH):
- При пациенти с хемолиза с клиничен/ни симптом/и, показателни за висока активност на заболяването.
- При пациенти, които са клинично стабилни след лечение с инхибитор на компонент на комплемента 5 (С5) за предходните поне 6 месеца.
PNH е животозастрашаващо заболяване на кръвта, характеризиращо се с разрушаване на червените кръвни клетки от системата на комплемента, компонент на имунната система. Това настъпва най-често в резултат на соматична мутация, която изменя външните повърхностни протеини на червените кръвни клетки, правейки ги податливи на атака от комплемента.
Crovalimab е моноклонално антитяло прицелващо протеин на комплемента С5, по този начин предпазвайки го от разцепване. По този начин се блокира инициацията на системата на комплемента и се намалява вътресъдовата хемолиза.
Tauvid (flortaucipir (18F)) е получил одобрение за следните показания:
Това медицинско изделие е предназначено само за диагностична употреба.
Flortaucipir (18F) е радиофармацевтик предназначен за радиографиране на мозъка чрез позитрон-излъчваща томография (PET) за анализ на неокортикалното разпределение на агрегирани TAU-неврофибриларни заплитания (NFTs) при възрастни пациенти, оценявани за болест на Alzheimer (AD). Flortaucipir (18F) е допълнение към клиничните и други диагностични оценявания.
PET радиографирането е диагностична процедура, която се използва, например, за откриване на болест на Alzheimer. За тази цел, определени Alzheimer-специфични структури в мозъка трябва да бъдат белязани с радиоактивни позитрон-излъчващи молекули. Tauvid съдържа радиоактивен флуор (18F) и се свързва с тези структури, правейки възможно диагностичното оценяване.
Winrevair (sotatercept) е получил одобрение, в комбинация с други терапии за лечение на белодробна артериална хипертония (PAH), за лечение на PAH при възрастни пациенти с WHO Функционален Клас (FC) II до III, за подобряване на капацитета за физическо натоварване.
Белодробната артериална хипертония (PAH) е високо кръвно налягане в кръвоносните съдове водещи от сърцето към белите дробове. PAH е рядко състояние и се характеризира със затруднено дишане, болка в гърдите и замаяност. Понеже сърцето трябва да работи по-усилено за да помпа кръв в белия дроб, то може впоследствие да бъде засегнато. PAH може да бъде животозастрашаващо заболяване.
Sotatercept е рекомбинантен протеин и инхибитор на активин. Активинът се преескпресира при PAH и промотира растежа на нови кръвоносни съдове в белия дроб, което води до стесняване и удебеляване на съдовите стени. Лечението със sotatercept се очаква да подобри капацитета за физическо натоварване при пациентите. Winrevair е пръв в класа си продукт и ЕМА е публикувала прессъобщение.
Препоръки за разширяване на терапевтични показания:
Betmiga (mirabegron): разширяване на показанията за включване на лечение на неврогенна детрузорна свръхактивност (NDO) при деца на възраст между 3 и 18 години.
Betmiga вече е разрешен при възрастни за лечение на синдром на свръхактивен пикочен мехур.
Beyfortus (nirsevimab): разширяване на показанията за включване на превенция на заболяване на долните дихателни пътища причинено от Респираторно-синцитиален Вирус (RSV) при деца на възраст до 24 месеца, които остават уязвими към тежко RSV заболяване по време на втория си RSV сезон.
Beyfortus вече е разрешен при новородени и кърмачета по време на първия им RSV сезон.
Cresemba (isavuconazole): разширяване на показания за включване на лечение на пациенти на възраст 1 и повече години (лекарствена форма: прах за концентрат за инфузионен разтвор), и на възрастни и деца на 6 и повече години (лекарствена форма: твърди капсули) за лечение на:
- инвазивна аспергилоза
- мукормикоза при пациенти, за които amphotericin B е неподходящ
Cresemba вече е разрешен за лечение на двете инфекции при възрастни, като прах за концентрат за инфузионен разтвор.
Imcivree (setmelanotide): разширяване на показанията за включване на лечение на затлъстяване и контрол на глада асоциирани с генетично потвърден синдром на Bardet-Biedl (BBS), POMC недостатъчност(загуба на функция биалелен проопиомеланокортин), включително PCSK1, или LEPR недостатъчност (биалелен лептинов рецептор) при възрастни деца на 2 и повече години.
Imcivree вече е разрешен при деца на 6 и повече години.
Imfinzi (durvalumab): разширяване на показанията за включване на следните показания:
Imfinzi в комбинация с carboplatin и paclitaxel е посочен за първа линия лечение на възрастни с първичен напреднал или рецидивиращ ендометриален рак, които са кандидати за системна терапия, последвана от поддържащо лечение с:
- Imfinzi като монотерапия при ендометриален рак, с нефункционална mismatch repair – поправка на грешно сдвоени бази (dMMR)
- Imfinzi в комбинация с olaparib при ендометриален рак, с функционална mismatch repair – поправка на грешно сдвоени бази (pMMR).
Imfinzi вече е разрешен за лечение на недребноклетъчен рак на белия дроб, дребноклетъчен рак на белия дроб, рак на жлъчните пътища и чернодробно-клетъчен карцином.
Infanrix hexa (diphtheria (D), tetanus (T), pertussis (acellular, component) (Pa), hepatitis B (rDNA) (HBV), poliomyelitis (inactivated) (IPV) and Haemophilus influenzae type b (Hib) conjugate vaccine (adsorbed)): разширяване на показанията за включване като първична и бустерна ваксинация на кърмачета на възраст от 6 седмици и на деца, срещу дифтерия, тетанус, коклюш, хепатит В, полиомиелит и заболяване причинено от Haemophilus influenzae тип b.
Infanrix hexa вече е разрешена без посочена долна граница във възрастта.
Lynparza (olaparib): разширяване на показанията за включване, в комбинация с durvalumab, поддържащо лечение на възрастни пациенти с първичен напреднал или рецидивиращ ендометриален рак, с функционална mismatch repair – поправка на грешно сдвоени бази (pMMR), чието заболяване не е прогресирало при първа линия лечение с durvalumab в комбинация с carboplatin и paclitaxel.
Lynparza вече е разрешен за лечение на рак на яйчниците, рак на гърдата, аденокарцином на панкреаса и рак на простатата.
Pegasys (peginterferon alfa-2a): разширяване на показанията за включване на следните показания:
- Pegasys е посочен като монотерапия при възрастни за лечение на полицеитемния вера.
- Pegasys е посочен като монотерапия при възрастни за лечение на есенциална тромбоцитемия.
Pegasys вече е разрешен за лечение на хроничен хепатит В.
Tepkinly (epcoritamab): разширяване на показания за включване на лечение като монотерапия на възрастни пациенти с рецидивиращ или рефрактерен на лечение фоликуларен лимфом (FL) след две или повече линии на системна терапия.
Tepkinly вече е разрешен за лечение на дифузен едро В-клетъчен лимфом (DLBCL).
Vabysmo (faricimab): разширяване на показанията за включване на лечение на зрително нарушение, причинено от макулен оток в следствие на оклузия на вената на ретината (разклонена RVO или централна RVO) при възрастни пациенти.
Vabysmo вече е разрешен за лечение на неоваскуларна (влажна) възрастово-зависима макулна дегенерация и нарушаване на зрението, причинено от диабетичен макулен оток.
Xalkori (crizotinib): разширяване на показанията за включване на следните показания:
Лечение на деца (на възраст ≥1 до <6 години) с рецидивиращ или рефрактерен на лечение ALK (анапластна лимфом киназа)-позитивен анапластичен едро В-клетъчен лимфом (ALCL)
Лечение на деца (на възраст ≥1 до <6 години) с рецидивиращ или рефрактерен на лечение ALK (анапластна лимфом киназа)-позитивен неподлежащ на резекция възпалителен миофибробластен тумор (IMT)
Xalkori вече е разрешен за лечение на деца на възраст ≥6 до <18 години за същите показания, както и при възрастни с ALK- и ROS1-позитивен недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC).
Ново-публикувани EPAR:
EPAR (European public assessment report) е главният документ, където EMA публикува детайлна информация за лекарствените продукти, оценявани от CHMP. По-долу е посочен списък на оценъчни доклади за наскоро одобрени лекарствени продукти, които са достъпни на страницата на EMA:
Qalsody (tofersen) е посочен за лечение на възрастни с амиотропична латерална склероза (ALS), асоциирана с мутация в гена за супероксид дисмутаза 1 (SOD1).
Fabhalta (iptacopan) е показан като монотерапия за лечение на възрастни пациенти с пароксизмална нощна хемоглобинурия (PNH), които страда от хемолитична анемия.
Наскоро започнали процедури:
Datopotamab – Лечение на възрастни пациенти с неподлежащ на оперативно лечение или метастазиращ HR-позитивен / HER2-негативен рак на гърдата с прогресиране на заболяването след химиотерапия при условия на местастазиране
Datopotamab – Лечение на възрастни пациенти с локално напреднаб или метастазиращ несквамозен недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC)
Resminostat – Лечение на пациенти с фунгоидна микоза в напреднал стадий (MF) и синдром на Sézary (SS)
Seladelpar lysine dihydrate – Лечение на първичен билиарен холангит (PBC) включително пруритус при възрастни без цироза или с компенсирана цироза (Child-Pugh A) в комбинация с урсодезоксихолева киселина (UDCA), които имат неадекватен отговор към UDCA самостоялетно, или като монотерапия при тези, които имат нетърпимост към UDCA
Nirogacestat – Лечение на дезмоидни тумори
Resmetirom – Лечение на възрастни с неалкохолен стеатохепатит (NASH)/ метаболитен дисфункция-асоцииран стеатохепатит (MASH) с чернодробна фиброза
