Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:
Elahere (mirvetuximab soravtansine) е получил одобрение за лечение, като монотерапия, на възрастни пациенти с фолатен рецептор-алфа (FRα)-позитивен, платина-резистентен висококачествен серозен рак на епитела на яйчниците, рак на фалопиевите тръби или първичен перитонеален рак, които са получили от един до три предходни режима на системно лечение.
Рак на епитела на яйчниците, рак на фалопиевите тръби и първичен перитонеален рак е група ракови заболявания, които възникват по мембраните на горепосочените органи. Понеже възникват от едни и същи клетки и изискват подобни стратегии за лечение, те биват обобщавани като рак на епитела на яйчниците. Преживяемостта при рак на епитела на яйчниците се е повишила леко през изминалото десетилетие, но въпреки това заболяването се диагностицира в напреднал стадий, което води до лоша прогноза.
Фолатен рецептор-алфа (FRα) се преекспресира по повърхността на множество епителни тумори, особено при серозен и ендометроиден рак на яйчниците, и серозни и ендометроидни ендометриални видове рак, и се асоциира с ДНК синтез, клетъчна пролиферация, ДНК поправка, и клетъчна сигнализация, всички от които са ключови за туморогенезата. Mirvetuximab soravtansine, активното вещество на Elahere е конюгат антитяло-лекарство (ADC), при който двете части са свързани помежду си с разцепващ се линкер. Докато моноклоналното антитяло mirvetuximab се свързва към FRα и инициира навлизане на целия конюгат в клетката, лекарствения компонент soravtansine е химиотерапевтичен агент, който предизвиква прекъсване на клетъчния цикъл и клетъчна смърт.
Hetronifly (serplulimab) е получил одобрение, в комбинация с carboplatin и etoposide, за първа линия на лечение на възрастни пациенти с обширен стадий дребноклетъчен рак на белия дроб (ES-SCLC).
Дребноклетъчният рак на белия дроб е агресивна форма на рак на белия дроб и представлява около 15% от случаите. Диагностицира се почти винаги при пушачи. Характеризира се с ранно развитие на метастази и, поради това, прогнозата е лоша. Средната продължителност на живот при обширен стадий на заболяването варира между 8 и 13 месеца.
Serplulimab е моноклонално антитяло и нов чекпойнт инхибитор, прицелващ PD-1 (протеин 1 на програмираната клетъчна смърт), който се експресира по повърхността на T-клетките. Много ракови клетки в различни тъкани 4 експресират PD-L1 или PD-L2 (лиганди на програмираната клетъчна смърт 1/2), лиганди за PD-1. Това преекспресиране представлява механизъм за имунно избягване, понеже активацията на PD-1 понижава активността на имунната система. Serplulimab блокира взаимодействието между PD-1 или PD-L1/2 и усилва Т-клетъчния отговор срещу раковите клетки.
Hympavzi (marstacimab) е получил одобрение за рутинна профилактика на епизоди на кървене при пациенти на възраст 12 и повече години, тежащи поне 35 kg, страдащи от:
- тежка хемофилия А (наследствена фактор VIII-недостатъчност, , FVIII < 1%) без фактор VIII инхибитори, или
- тежка хемофилия В (наследствена фактор IX-недостатъчност, , FIX < 1%) без фактор IX инхибитори.
Наследствената хемофилия е на Х-хромозомно свързано, рецесивно заболяване, причинено от мутации в гените кодиращи фактор на кръвосъсирването VIII (хемофилия А) или IX (хемофилия В). Характеризира се с невъзможност за образуване на кръвни съсиреци, което води до повишен риск от поява на синини, вътрешни кръвоизливи или кръвоизливи в ставите. Заболяването може да бъде класифицирано като леко, средно и тежко, в зависимост от ендогенните плазмени нива на активност на кръвосъсирващите фактори.
Marstacimab е моноклонално антитяло, което инхибира антикоагулационната функция на TFPI (инхибитор на пътя на тъканния фактор). Това инхибиране подсилва външния път на кръвосъсирване и може отчасти да компенсира дефицита на кръвосъсирващи фактори VIII ил IX, които принадлежат към вътрешната система за кръвосъсирване.
Theralugand (lutetium (177Lu) chloride) е получил одобрение за следните показания:
Theralugand е радиофармацевтичен прекурсор, който не е предназначен за директна употреба при пациенти. Предназначен е за радиографиране на молекули носители, които са били специално разработени и одобрени за радиографиране с лутециев (177Lu) хлорид.
Радиографирането е необходимо за определени диагностични процедури, като PET (позитрон-емисионна томография)-изобразяване или SPECT (еднофотонна емисионна компютърна томография)-изобразяване. Тези техники на изобразяване се използват, например, за диагностицирането на няколко вида рак.
Лутециев (177Lu) хлорид е радиоактивна молекула излъчваща бета-минус и гама радиация и може да бъде прикрепена към релевантни лекарства носители.
Penbraya (meningococcal groups A, C, W, Y conjugate and group B vaccine (recombinant, adsorbed)) е получила одобрение за активна имунизация на лица на възраст 10 и повече години за предотвратяване на инвазивно заболяване причинено от Neisseria meningitidis групи A, B, C, W, и Y.
Менингококовото заболяване е сериозна бактериална инфекция на мембраните покриващи главния и гръбначния мозък (менинги), или на кръвта. Симптомите включват треска, главоболие, схващане на врата и обрив. Менингококовото заболяване може да доведе до увреждане на органите и смърт.
Penbraya представлява активна имунизация против менингококово заболяване.
Препоръки за разширяване на терапевтични показания:
Aflunov (zoonotic influenza vaccine (H5N1) (surface antigen, inactivated, adjuvanted)): разширяване на показанията за включване на активна имунизация срещу H5N1 подтип на Инфлуенца А вирус при индивиди на възраст 6 и повече месеца.
Aflunocy вече е разрешена при възрастни.
Buccolam (midazolam): разширяване на показанията за включване на лечение на продължителни, остри, конвулсивни гърчове при възрастни.
Buccolam вече е разрешен за лечение на гърчове при деца на възраст от 3 месеца до <18 години.
Darzalex (daratumumab): разширяване на показанията за включване, в комбинация с bortezomib, lenalidomide и dexamethasone, на лечението на възрастни пациенти с ново-диагностициран множествен миелом, които са кандидати за трансплантация на автоложни стволови клетки.
Darzalex вече е разрешен за лечение на множествен миелом при различни линии на терапия и режими с различна комбинация, както и за лечение на първична амилоидоза (AL).
Dupixent (dupilumab): разширяване на показанията за включване на лечението на еозинофилен езофагит при деца на възраст 1 и повече години, тежащи поне 15 kg, които се контролират неадекватно, имат нетърпимост, или които не са кандидати за конвенционална медицинска терапия.
Dupixent вече е разрешен за лечение на еозинофилен езофагит при възрастни и юноши, както и за лечение на атопичен дерматит, астма, хроничен риносинуит с назална полипоза (CRSwNP), нодуларно пруриго (PN), и хронична обструктивна белодробна болест (COPD).
Esperoct (turoctocog alfa pegol): разширяване на показания за включване на лечение и профилактика на пациенти на възраст под 12 години с хемофилия А (наследствена фактор VIII-недостатъчност).
Esperoct вече е разрешен за употреба при пациенти на възраст над 12 години, както и при възрастни.
Fasenra (benralizumab): разширяване на показанията за включване на допълнително лечение на възрастни пациенти рецидивираща или рефрактерна на лечение еозинофилна грануломатоза с полиангиит.
Fasenra вече е разрешен за лечение на астма.
Imvanex (modified vaccinia Ankara - Bavarian Nordic (MVA-BN) virus): разширяване на показанията за включване на активна имунизация против едра шарка, маймунска шарка и заболяване причинено от vaccinia virus при лица на възраст 12 и повече години.
Imvanex вече е разрешена за употреба при възрастни. ЕМА е публикувала прессъобщение относно това разширяване на показанията.
Keytruda (pembrolizumab): разширяване на показанията за включване на следните две показания:
Keytruda, в комбинация с химиорадиотерапия (външна лъчева радиационна терапия, последвана от брахитерапия), е предназначен за лечение на FIGO 2014 Страдии III - IVA локално напреднал рак на шийката на матката при възрастни, които не са получили предходна окончателна терапия.
Keytruda, в комбинация с carboplatin и paclitaxel, е предназначен за първа линия на лечение на първичен напреднал или рецидивиращ ендометриален карцином при възрастни, които са кандидати за системна терапия.
Keytruda вече е разрешен за лечение на широко разнообразие от солидни тумори, включително различни режими на лечение на рак на шийката на матката, и на ендометриален рак.
Otezla (apremilast): разширяване на показанията за включване на лечението на среден до тежък плаков псориазис при деца и юноши на възраст от поне 6 години и тежащи поне 20 kg, които са кандидати за системна терапия.
Otezla вече е разрешен за лечение на псориазис при възрастни, както и за лечение на псориатичен артрит и болест на Behcet.
Pravafenix (fenofibrate / pravastatin sodium): разширяване на показанията за включване на поддържащи лечение, заедно със статини със среден интензитет, различни от pravastatin. Пълните показания ще бъдат както следва:
Pravafenix е предназначен като допълнение към диета и друго нефармакологично лечение (напр. физически упражнения, намаляване на телесното тегло) за лечение на смесена хиперлипидемия при възрастни пациенти с висок риск от сърдечносъдови заболявания, с цел намаляване на триглицеридите и увеличаване на HDL-C, докато нивата на LDL-C са адекватно контролирани, по време на лечение с pravastatin 40 mg като монотерапия, или друг режим включващ статини със среден интензитет.
Synjardy (empagliflozin / metformin): разширяване на показанията за включване на деца на възраст 10 и повече години за лечение на захарен диабет тип 2 като допълнение към диета и физически упражнения:
- при пациенти недостатъчно контролирани, въпреки лечение с максималната търпима доза metformin
- в комбинация с други лекарствени продукти за лечение на диабет, при пациенти недостатъчно контролирани с metformin и тези лекарствени продукти
- при пациенти, които вече биват лекувани с комбинация от empagliflozin и metformin като отделни таблетки.
Synjardy вече е разрешен при възрастни.
Zavicefta (ceftazidime / avibactam): разширяване на показанията за включване на деца от раждането им за лечение на следните инфекции:
- усложнена интраабдоминална инфекция (cIAI)
- усложнена инфекция на пикочните пътища (cUTI), включително пиелонефрит
- болнично-придобита пневмония (HAP), включително вентилатор-асоциирана пневмония (VAP)
Zavicefta вече е разрешен за лечение на горепосочените инфекции при деца на възраст от поне 3 месеца, както и при възрастни, както и за лечение на възрастни пациенти с бактериемия, която настъпва във връзка, или се предполага, че е асоциирана с гореспоменатите инфекции.
Новопубликувани EPAR:
EPAR (European public assessment reports) е главният документ, където EMA публикува детайлна информация за лекарствените продукти, оценявани от CHMP. По-долу е посочен списък на оценъчни доклади за наскоро одобрени лекарствени продукти, които са достъпни на страницата на EMA:
Adzynma (rADAMTS13) представлява ензим-заместваща терапия (ERT), предназначена за лечение на ADAMTS13-недостатъчност при деца и възрастни с наследствена тромботична тромбоцитопенична пурпура (cTTP).
Adzynma може да се използва при всички възрастови групи.
Durveqtix (fidanacogene elaparvovec) е предназначен за лечение на тежка и среднотежка хемофилия В (наследствена фактор IX-недостатъчност) при възрастни пациенти без история на фактор IX-инхибитори и без откриваеми антитела към вариант AAV серотип Rh74.
Стерилният елуат (gallium (68Ga) chloride solution) от радионуклидния генератор GalliaPharm е предназначен за in vitro радиографиране на различни китове за радиофармацевтични препарати, разработени и одобрени за радиографиране с подобен елуат, за употреба при изобразяване чрез. позитрон-лъчева томография (PET). Този радионуклиден генератор не е предназначен за директна употреба при пациенти.
Zegalogue (dasiglucagon) е предназначен за лечение на тежка хипогликемия при възрастни, юноши и деца на 6 и повече години със захарен диабет.
Balversa (erdafitinib) като монотерапия, е предназначен за лечение на възрастни пациенти с неподлежащ на резекция или метастазиращ уротелиален карцином (UC), притежаващ податливи FGFR3 генетични изменения, които предходно са получили поне една линия на терапия съдържаща PD-1 или PD-L1 инхибитор при неподлежащи на резекция или метастазиращи условия на лечение.
EURneffy (epinephrine) е предназначен за спешно лечение на алергични реакции (анафилактичен шок) причинени от ужилвания или ухапвания от насекоми, храни, лекарствени продукти и други алергени, както и за идиопатичен или причинен от физическо натоварване анафилактичен шок. Лечението е предназначено за възрастни и за деца с телесно тегло ≥ 30 kg.
mResvia (Respiratory Syncytial Virus (RSV) mRNA vaccine) е предназначена за активна имунизация за предотвратяване на заболяване на долните дихателни пътища (LRTD) причинено от Респираторен Синцитиален Вирус (RSV) при възрастни на 60 и повече години.
Piasky (rovalimab) като монотерапия, е предназначен за лечение на възрастни и деца на 12 и повече години и тежащи 40 kg и повече с проксимална нощна хемоглобинурия (PNH):
- при пациенти с хемолиза с клиничен/и симптом/и, показващи висока активност на заболяването.
- при пациенти, които са клинична стабилни след лечение с C5 (компонент на комплемента 5)-инхибитор за поне изминалите 6 месеца.
Tauvid (flortaucipir (18F)) е радиофармацевтик предназначен за PET (позитрон-лъчева томография)-изобразяване на главния мозък за определяне на неокортикалното разпределение на агрегирани тау неофибриларни заплитания (NFTs) при възрастни пациенти с когнитивни нарушения, които биват изследвани за болест на Alzheimer (AD). Flortaucipir (18F) е допълнение към клиничните и други диагностични оценявания. Този лекарствен продукт е само за диагностична употреба.
Наскоро започнали процедури:
Obecabtagene autoleucel – Лекарство сирак, ATMP – лечение на пациенти с рецидивираща или рефрактерна на лечение В-клетъчен прекурсор остра лимфобластна левкемия (ALL).
Deutetrabenazine – лечение на тардивна дискинезия.
Ferric citrate coordination complex – лечение на желязо-дефицитна анемия при възрастни с хронична бъбречна недостатъчност (CKD) повишени серумни нива на фосфор.
Human normal immunoglobulin – заместваща терапия (първични синдроми на имунонедостатъчност и вторична хипогамаглобулинемия), имуномодулация (при първична имунна тромбоцитопенична пурпура, синдром на Guillain Barré, болест на Kawasaki, Мултифокална Моторна Невропатия).
Mozafancogene autotemcel – Лекарство сирак, ATMP – лечение на деца с анемия на Fanconi Тип A.
Pneumococcal polysaccharide conjugate vaccine (21-valent) – за активна имунизация за предотвратяване на инвазивно заболяване и пневмония причинени от Streptococcus pneumonia.
Atropine sulfate – лечение на прогресиране на миопия при деца на възраст между 3 и 18 години.
Sargramostim – Ускорено разглеждане – лечение на излагане на миелосупресивни дози радиация.
Tegomil fumarate – лечение на множествена склероза.
