Идентификация

Май 2021

CHMP е Комитет за лекарствените продукти в хуманната медицина към EMA (Европейската агенция по лекарствата) и играе ключова роля при разрешаването на лекарства в Европейския съюз. Чрез централизираната процедура се предоставят нови възможности за лечение на пациентите в ЕС. За повече информация относно CHMP щракнете тук.

Този месец положително становище са получили лекарствени продукти за следните показания:

• Актинична кератоза;
• Церебрална адренолевкодистрофия (CALD)
• Затлъстяване (свързано с дефицити в пътя на MC4R)
• Обструктивна сънна апнея (прекомерна сънливост през деня)
• Прогресивна фамилна интрахепатална холестаза (PFIC)
• Хронична сърдечна недостатъчност с намалена фракция на изтласкване (HFrEF)
• Симптоми на маточни фиброиди (миома на матката)

CHMP се състои от научни експерти, които представляват всички държави-членки на ЕС.

За България това са:

Проф. Илко Гетов, дф

Г-жа Велислава Тодорова

Нови лекарства, препоръчани за одобрение:

Bylvay (odevixibat) е препоръчано за разрешение за употреба при извънредни обстоятелства за лечение на прогресивна фамилна интрахепатална холестаза (PFIC)при пациенти на възраст от 6 месеца или по-възрастни. PFIC включва няколко хетерогенни автозомно-рецесивни заболявания, които се проявяват с интрахепатална холестаза и нарушена секреция и транспорт на жлъчни киселини. Това води до натрупване на жлъчни съставки в черния дроб и последващото им отделяне в кръвоносната система, което води до сърбеж и жълтеница. Bylvay инхибира IBAT (транспортера на жлъчна киселина, ключов протеин за активния транспорт на жлъчна киселина в процеса на реабсорбция), като по този начин намалява обратното навлизане на жлъчни киселини в черния дроб. За повече информация щракнете тук.

Imcivree (setmelanotide за лечение на затлъстяване и контрол на глада, свързано с генетични дефицити на пътя на рецептора на меланокортин 4 (MC4R). Пътят MC4R е хипоталамусен невроендокринен път, който регулира енергийната хомеостаза и чувството за ситост. Генетичните дефекти по този път са много редки и водят до полифагия и ранно начало на екстремно затлъстяване (EOEO). Imcivree се свързва и активира MC4R, като по този начин намалява апетита и ускорява метаболизма в покой. За повече информация щракнете тук.

Klisyri (tirbanibulin mesylate за лечение на големи зони, засегнати от нехиперкератотична, нехипертрофична актинична кератоза. Актиничната кератоза е предракова лезия на кожата, предизвикана от UV светлина. Проявява се като еритематозни петна по кожата и може да възникне като единични или множество лезии. Чрез свързване с тубулин и разрушаване на микротубулния цитоскелет, Klisyri предизвиква спиране на клетъчния цикъл и апоптоза, действайки като мощен антипролиферативен и антитуморен агент. За повече информация щракнете тук.

Ozawade (pitolisant за лечение на прекомерна дневна сънливост при обструктивна сънна апнея (OSA). OSA предизвиква нарушения на съня, които водят до безсъние и съответно, до прекомерна сънливост през деня (EDS). EDS и умората са най-честите симптоми при пациенти с OSA и имат инвалидизиращи последици, които влошават обичайния ежедневен ритъм на пациента. Ozawade увеличава активността на мозъчните хистаминергични неврони, важна възбудна система в ЦНС, чрез блокиране на хистаминовите рецептори. Освен това увеличава освобождаването на ацетилхолин, норадреналин и допамин в мозъка. За повече информация щракнете тук.

Ryeqo (relugolix, estradiol, norethisterone acetate) за лечение на симптоми на миома на матката при жени в репродуктивна възраст. Маточната миома е доброкачествен хормон-чувствителен тумор на матката. Най-обезпокоителните симптоми са обилно менструално кървене и болка. Ryeqo намалява освобождаването на лутеинизиращ хормон (LH) и фоликул-стимулиращ хормон (FSH), което се изразява в намаляване на нивата на естрогените и прогестерона. Тъй като това може да предизвика симптоми на менопауза, Ryeqo компенсира тази загуба и така намалява тези симптоми. За повече информация щракнете тук.

Skysona (elivaldogene autotemcel) за лечение на ранна церебрална адренолевкодистрофия (CALD) при пациенти без подходящ роднински донор на хемопоетични стволови клетки. ALD е рядко, свързано с Х-хромозомата метаболитно заболяване и при най-тежките форми протича с церебрални прояви (CALD). В разграждането на мастните киселини с много дълги вериги (дълговерижни мастни киселини - VLCFA) участва транспортен ALD протеин, който се намира в пероксизомите на клетките. При пациенти с дисфункция или липса на този протеин (ALDР) VLCFA се натрупват в централната нервна система. Последващата демиелинизация се превръща в необратима загуба на неврологична функция. Skysona е генна терапия, състояща се от трансдуцирани автоложни клетки, носещи гена за ALDP. Тъй като продуктът е за генна терапия, CHMP основава положителното си становище и на оценка от Комитета за модерни терапии (CAT). За повече информация щракнете тук.

Verquvo (vericiguat) за лечение на симптоматична хронична сърдечна недостатъчност при възрастни пациенти с намалена фракция на изтласкване (HFrEF). Сърдечната недостатъчност е свързана с нарушен синтез на азотен оксид, което води до намалена активност на разтворима гуанилат циклаза (sGC) и последващ дефицит на cGMP. Това допринася и за прогресия на заболяването при тези пациенти, тъй като недостигът на цГМФ е причина за развитието на миокардна и съдова дисфункция. Verquvo стимулира sGC и по този начин увеличава вътреклетъчните нива на cGMP. За повече информация щракнете тук.

Препоръки за разширяване на терапевтичните индикации:

Blincyto (blinatumomab): включва се възможността продуктът да се използва самостоятелно (като монотерапия) в лечението на педиатрични пациенти на възраст 1 година или повече с високорисков първи рецидив при Ph (-), CD19 (+) B-прекурсорна остра лимфобластна левкемия (ALL) като част от консолидиращата терапия. За повече информация щракнете тук.

Darzalex (daratumumab): в комбинация с pomalidomide и дексаметазон, за лечение на възрастни пациенти с множествен миелом, които са получили една предходна терапия, съдържаща протеазомен инхибитор и леналидомид и са били резистентни на леналидомид или които са получили поне две предишни терапии, които включват леналидомид и протеазомен инхибитор и са показали прогресия на заболяването по време на или след последния курс на лечение. За повече информация щракнете тук.

Darzalex (daratumumab): в комбинация с циклофосфамид, бортезомиб и дексаметазон, за лечение на възрастни пациенти с новодиагностицирана системна амилоидоза с леки вериги. За повече информация щракнете тук.

Eucreas (vildagliptin, metformin hydrochloride): проведено е преразглеждане на досега одобрените терапевтични индикации. Понастоящем Eucreas е показан като допълнение към диетата и физическата активност за подобряване на гликемичния контрол при възрастни със захарен диабет тип 2: при пациенти, които са неадекватно контролирани само с метформин хидрохлорид; при пациенти, които вече се лекуват с комбинацията на вилдаглиптин и метформин хидрохлорид, като отделни таблетки; или в комбинация с други лекарствени продукти за лечение на диабет, включително инсулин, когато те не осигуряват адекватен гликемичен контрол. За повече информация щракнете тук.

Evotaz (atazanavir, cobicistat): включва се лечението на юноши (на възраст над 12 години и с тегло най-малко 35 kg). За повече информация щракнете тук.

Galvus (vildagliptin): първоначално одобреното показание е било преразгледано. Понастоящем Galvus е показан като допълнение към диетата и физическата активност, за подобряване на гликемичния контрол при възрастни със захарен диабет тип 2: като монотерапия при пациенти, при които метформин е неподходящ поради противопоказания или непоносимост; или в комбинация с други лекарствени продукти за лечение на диабет, включително инсулин, когато те не осигуряват адекватен гликемичен контрол. За повече информация щракнете тук.

Icandra (vildagliptin, metformin hydrochloride): първоначално одобреното показание е било преразгледано. Понастоящем Icandra е показан като допълнение към диетата и физическите упражнения за подобряване на гликемичния контрол при възрастни със захарен диабет тип 2: при пациенти, които са неадекватно контролирани само с метформин хидрохлорид; при пациенти, които вече се лекуват с комбинацията на вилдаглиптин и метформин хидрохлорид, като отделни таблетки; или в комбинация с други лекарствени продукти за лечение на диабет, включително инсулин, когато те не осигуряват адекватен гликемичен контрол. За повече информация щракнете тук.

Jalra (vildagliptin): първоначално одобреното показание е било преразгледано. Сега Jalra е показан като допълнение към диетата и физическите упражнения за подобряване на гликемичния контрол при възрастни със захарен диабет тип 2: като монотерапия при пациенти, при които метформин е неподходящ поради противопоказания или непоносимост; или в комбинация с други лекарствени продукти за лечение на диабет, включително инсулин, когато те не осигуряват адекватен гликемичен контрол. За повече информация щракнете тук.

Jardiance (empagliflozin): включва се лечението на възрастни със симптоматична хронична сърдечна недостатъчност с намалена фракция на изтласкване. Jardiance преди това е бил разрешен за лечение на захарен диабет тип 2. За повече информация щракнете тук.

Keytruda (pembrolizumab): разширяване на показанията, за да се включи възможността за прилагането му в комбинация с химиотерапия на базата на платина и флуоропиримидин, като първа линия терапия на пациенти с локално авансирал нерезектабилен или метастатичен карцином на хранопровода или HER-2 отрицателен аденокарцином на кардията (гастроезофагеалната връзка) при възрастни, чиито тумори експресират PD-L1 с CPS≥10. Keytruda преди това е бил разрешен, в комбинация или като монотерапия, за лечение на меланом, недребноклетъчен белодробен карцином, класически лимфом на Ходжкин, уротелиален карцином, сквамозноклетъчен карцином на главата и шията, бъбречно-клетъчен карцином и колоректален рак. За повече информация щракнете тук.

Libtayo (cemiplimab): разширяване на индикацията, за да се включи като монотерапия лечението на възрастни пациенти с локално авансирал или метастатичен базално-клетъчен карцином (laBCC или mBCC), при които е наблюдавана прогресия на заболяването или са проявили непоносимост към HHI. За повече информация щракнете тук.

Libtayo (cemiplimab): разширяване на индикацията, за да се включи като монотерапия лечението от първа линия на възрастни пациенти с недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC), с експресия на PD-L1 (при ≥50% туморни клетки), без EGFR, ALK или ROS1 аберации, които имат: локално напреднал NSCLC, които не са кандидати за дефинитивна химиотерапия, или метастатичен NSCLC. За повече информация щракнете тук.

Opdivo (nivolumab): разширяване на показанията, за включване на комбинация с ипилимумаб, ипилимумаб е показан за първа линия на лечение на възрастни пациенти с авансирал бъбречноклетъчен карцином със среден/висок риск след предшестваща комбинирана химиотерапия на базата на флуоропиримидин. Opdivo преди това е бил разрешен, в комбинация или като монотерапия, за лечение на меланом, недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC), злокачествен плеврален мезотелиом (MPM), бъбречно-клетъчен карцином (RCC), класически ходжкинов лимфом (cHL),сквамозен карцином на главата и шията (SCCHN), уротелиален карцином и езофагеален плоскоклетъчен карцином (OSCC). За повече информация щракнете тук.

Spherox (spheroids of human autologous matrix-associated chondrocytes): разширяване на индикацията, за да се включи лечението на юноши със затворена епифизарна растежна плоча в засегнатата става. За повече информация щракнете тук.

Xiliarx (vildagliptin): разрешеното преди това показание е преразгледано. Понастоящем Xiliarx е показан като допълнение към диетата и физическите упражнения за подобряване на гликемичния контрол при възрастни със захарен диабет тип 2: като монотерапия при пациенти, при които метформин е неподходящ поради противопоказания или непоносимост; или в комбинация с други лекарствени продукти за лечение на диабет, включително инсулин, когато те не осигуряват адекватен гликемичен контрол. За повече информация щракнете тук.

Yervoy (ipilimumab): разширяване на показанията, за да се включи, в комбинация с ниволумаб, за лечението на възрастни пациенти с недостатъчно възстановяване или микросателитна нестабилност като първа линия лечение на възрастни пациенти с авансирал бъбречноклетъчен карцином със среден/висок риск след предшестваща комбинирана химиотерапия на базата на флуоропиримидин. Преди това Yervoy е бил разрешен, в комбинация или като монотерапия, за лечение на меланом, недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC), злокачествен плеврален мезотелиом (MPM) и бъбречно-клетъчен карцином (RCC). За повече информация щракнете тук.

Zomarist (vildagliptin, metformin hydrochloride): разрешеното преди това показание е преразгледано. Zomarist сега е показан като допълнение към диетата и физическите упражнения за подобряване на гликемичния контрол при възрастни със захарен диабет тип 2: при пациенти, които са неадекватно контролирани само с метформин хидрохлорид; при пациенти, които вече се лекуват с комбинацията на вилдаглиптин и метформин хидрохлорид, като отделни таблетки; или в комбинация с други лекарствени продукти за лечение на диабет, включително инсулин, когато те не осигуряват адекватен гликемичен контрол. За повече информация щракнете тук.

Новопубликувани публични оценъчни доклади (EPAR)

EPAR (Европейския публичен оценъчен доклад) е основният документ, с който ЕМА публикува подробна информация за лекарствата, оценени от СНМР. По-долу е даден списък на документите за наскоро одобрените продукти, които са публикувани на интернет-страницата на EMA в периода 23 април до 20 май 2021 г.

Abiraterone Accord (abiraterone acetate) за лечение на рак на простатата. За EPAR кликнете тук.

Evrysdi (risdiplam) за лечение на спинална мускулна атрофия (SMA). За EPAR кликнете тук.

Pemazyre (pemigatinib) за лечение на холангиокарцином. За EPAR кликнете тук.

Jemperli (dostarlimab) за лечение на рак на ендометриума. За EPAR кликнете тук.

Sibnayal (potassium citrate, potassium hydrogen carbonate) за лечение на дистална бъбречна тубулна ацидоза (dRTA). За EPAR кликнете тук.

Тиотепа Riemser (thiotepa) за прилагане преди трансплантация на хемопоетични прогениторни клетки. За EPAR кликнете тук.

Alymsys (bevacizumab) за лечение на рак на дебелото черво, рак на гърдата, недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC), бъбречно-клетъчен карцином, рак на яйчниците или фалопиевата тръба и рак на маточната шийка. За EPAR кликнете тук.

Retsevmo (selpercatinib) за лечение на рак, причинен от мутации в гена RET (недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC), щитовидна жлеза и медуларен рак на щитовидната жлеза). За EPAR кликнете тук.

Наскоро започнали процедури:

Всеки месец в ЕМА постъпват нови заявления за издаване на разрешение за употреба по централизирана процедура. CHMP извършва научна оценка на заявленията и дава препоръка. Този месец СНМР започна оценката на следните заявления:

Първоначални заявления за разрешение за пускане на пазара:

• Четиривалентна ваксина срещу денга (жива, атенюирана) съгласно член 58 - профилактика на болестта денга
• Четиривалентна ваксина срещу денга (жива, атенюирана) - профилактика на болестта денга
• Betulae cortex dry extract (сух екстракт от корени на бреза) (5-10 : 1; екстракционен разтворител: n-хептан 95% (w/w)) – за ускорено заздравяване на рани, свързани с дистрофична и кръстовидна булозна епидермолиза булоза (epidermolysis bullosa - EB) при пациенти от раждането нататък.
• Ganirelix - предотвратяване на преждевременни скокове на лутеинизиращ хормон (LH) при жени, подложени на контролирана овариална хиперстимулация (COH) за асистирани репродуктивни техники (ART).
• Gefapixant - лечение на рефрактерна или необяснима хронична кашлица
• Difelikefalin - лечение на сърбеж
• Oportuzumab monatox – повторно лечение и профилактика на рецидив на carcinoma-in-situ (CIS) на пикочния мехур и предотвратяване на рецидиви на високостепенен Та и / или Т1 папиларни тумори
• Relugolix - лечение на възрастни пациенти с напреднал рак на простатата
• Enfortumab vedotin - лечение на локално напреднал (LA) или метастатичен уротелиален рак (mUC)
• Daridorexant - лечение на безсъние
• Teriparatide - лечение на остеопороза
• Sugammadex – възстановяване след нервно-мускулна блокада, индуцирана от рокурониум или векурониум
• Sacituzumab govitecan - лечение на нерезектабилен локално напреднал или метастатичен тройно-отрицателен рак на гърдата (mTNBC)