Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:
Alyftrek (deutivacaftor, tezacaftor, vanzacaftor) е получил одобрение за лечение на муковисцидоза (CF) при пациенти на възраст 6 и повече години, които имат поне една не-клас I мутация в CFTR (регулатор на муковисцидозна трансмембранна проводимост) гена. За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.
Муковисцидозата е генетично заболяване, което води до по-гъста от нормалното слуз. Гъстата слуз не може нормално да бъде изчистена от белите дробове, което повишава вероятността от бактериални инфекции. Други засегнати органи са панкреаса, черния дроб, бъбреците и червата.
Attrogy (diflunisal) е получил одобрение за лечение на наследствена транстиретин-медиирана амилоидоза (hATTR амилоидоза) при възрастни пациенти с полиневропатия стадий 1 или стадий 2. За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.
hATTR амилоидозата е рядко и тежко заболяване, характеризирано с мултисистемни амилоидни отлагания (плаки). Най-честите клинични проявления включват полиневропатия и кардиомиопатия. ATTRv се причинява от мутации в TTR гена (кодиращ транспортния белтък транстиретин), което причинява погрешно нагъване на белтъка, струпване и последващо отлагане.
Duvyzat (givinostat) е получил одобрение за разрешение за употреба под условие за лечение на мускулна дистрофия на Duchenne (DMD) при амбулаторни пациенти на възраст 6 и повече години, и със съпътстващо лечение с кортикостероиди. За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.
DMD е рядко, тежко заболяване със загуба на мускулна маса, което засяга момчета от раждането и е неизменно фатално, поради липсата на дистрофин, структурен и регулаторен белтък в мембраните на мускулните влакна. Причинява се от грешки в гена кодиращ дистрофин, ключов свързващ белтък, който свързва мускулните влакна с околния извънклетъчен матрикс. Генът за дистрофин се намира на Х хромозомата, следователно DMD възниква почти винаги при мъже (Х-свързано рецесивно заболяване).
От ЕМА е публикувано отделно известие.
Sephience (sepiapterin) е получил одобрение за лечение на хиперфенилаланинемия (HPA) при възрастни и деца с фенилкетунория (PKU). За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.
PKU е генетично заболяване, което води до понижено превръщане на фенилаланин в тирозин и повишени нива на фенилаланин в кръвта. Когато не е лекувана PKU води до когнитивни нарушения и забавено психомоторно развитие.
Tepezza (teprotumumab) е получил одобрение за лечение на средна до тежка тироидна болест на окото (TED).
TED е автоимунно заболяване, което причинява възпаление на тъканите около и зад очите. Teprotumumab е първото фармакологично лечение за TED освен кортикостероиди и от ЕМА е публикувано отделно известие.
Ziihera (zanidatamab) е получил одобрение за разрешение за употреба под условие за лечение на възрастни с неподлежащ на резекция локално напреднал или метастазиращ HER2-позитивен (IHC3+) рак на жлъчните пътища (BTC) предходно лекуван с поне една линия на системна терапия. За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.
Oczyesa (octreotide) е получил одобрение за поддържащо лечение на възрастни пациенти с акромегалия, които са отговорили и понесли лечение с аналози на соматостатин. За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.
Акромегалията е рядко животозастрашаващо заболяване, характеризирано с повишена секреция на растежен хормон (GH) след затваряне на растежните пластини, което води до прекомерен растеж на телесните тъкани. Това свръхпроизводство на GH най-често се причинява от аденом на предния дял на хипофизата.
Препоръки за разширяване на терапевтични показания:
Adcetris (brentuximab vedotin): разширяване на показанията за Adcetris за включване на лечение на възрастни пациенти с предходно нелекуван CD30+ Стадий IIB с високорискови фактори, Стадий III или Стадий IV лимфом на Hodgkin в комбинация с etoposide, cyclophosphamide, doxorubicin, dacarbazine, dexamethasone (BrECADD).
Adcetris вече одобрен за лечение на лимфом на Hodgkin при различни условия.
Adempas (riociguat): разширяване на показанията за Adempas за включване на лечение на белодробно-артериална хипертония при деца на възраст между 6 и 18 години с СЗО Функционален Клас (FC) II до III в комбинация с ендотелин-рецепторни антагонисти.
Досега децата е трябвало да имат телесна маса над 50 кг.
Amvuttra (vutrisiran): разширяване на показанията за Amvuttra за включване на лечение на див тип или наследствена транстиретин амилоидоза при възрастни пациенти с кардиомиопатия (ATTR-CM).
Amvutta вече е одобрен за лечение на транстирети амилоидоза с полиневропатия.
Calquence (acalabrutinib): разширяване на показанията за Calquence за включване, в комбинация с venetoclax с или без obinutuzumab, на лечение на възрастни пациенти с предходно нелекувана хронична лимфоцитна левкемия (CLL).
Calquence вече е одобрен за лечение на CLL при различни условия.
Cystadrops (mercaptamine): разширяване на показанията за Cystadrops за включване на лечение на отлагания на цистинови кристали в роговицата при възрастни и деца на 6 и повече месеца, страдащи от цистиноза.
Досега възрастовата граница е била 2 години.
Jivi (damoctocog alfa pegol): разширяване на показанията за Jivi за включване на лечение и профилактика на кървене в предходно лекувани пациенти на възраст ≥7 години, страдащи от хемофилия А (наследствена фактор VIII недостатърност).
Досега възрастовата граница е била 12 години.
Vyvgart (efgartigimod alfa): разширяване на показанията за Vyvgart за включване на лечение на възрастни пациенти с прогресивна или рецидивираща активна хронична възпалителна демиелинизираща полиневропатия (CIDP) след предходно лечение с кортикостероиди или имуноглобулини.
Xofluza (baloxavir marboxil): разширяване на показанията за Xofluza за включване на лечение на неусложнена грипна инфекция при деца на възраст 3 и повече седмици, както и за профилактика след излагане на грип при деца на възраст 3 и повече седмици.
Досега възрастовата граница е била 1 година.
Zoonotic Influenza Vaccine Seqirus (zoonotic influenza vaccine (H5N8) (surface antigen, inactivated, adjuvanted)): разширяване на показанията за активна имунизация срещу H5 подтип на грипни вируси А при деца на възраст 6 и повече месеца.
Досега възрастовата граница е била 18 години.
Ново-публикувани EPAR:
EPAR (European public assessment report) е главният документ, където EMA публикува детайлна информация за лекарствените продукти, оценявани от CHMP. По-долу е посочен списък на оценъчни доклади за наскоро одобрени лекарствени продукти, които са достъпни на страницата на EMA:
Capvaxive
CAPVAXIVE е предназначена за активна имунизация за предотвратяване на инвазивни заболявания и пневмония, причинявани от Streptococcus pneumoniae при индивиди на 18 и повече години.
Lynozyfic
LYNOZYFIC е предназначен като монотерапия за лечение на възрастни пациенти с рецидивиращ или рефрактерен на лечение множествен миелом, които са получили поне 3 предходни терапии, включващи протеазомен инхибитор, имуномодулаторен агент, и анти-CD38 моноклонално антитяло, и са демонстрирали прогресиране на заболяването по време на последната терапия.
Tivdak
Tivdak като монотерапия е предназначен за лечение на възрастни пациенти с рецидивиращ или метастазиращ рак на шиийката на матката с прогресиране на заболяването по време или след системна терапия.
