Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:
Acoziborole Winthrop (Acoziborole): е получил одобрение за лечение на първи (хемо-лимфен), втори (менинго-енцефалитен), включително и тежък втори стадий с ≥ 100 левкоцити (WBC)/μL с или без трипанозоми в ликвора, човешка Африканска трипанозомиаза (HAT) причинена от Trypanosoma brucei gambiense (g-HAT) при юноши на възраст ≥ 12 години, с телесно тегло ≥ 40 kg, както и при възрастни.
НАТ или сънна болест е животозастрашаващо заболяване, причинявано от паразитите Trypanosoma brucei gambiense и rhodesiense. T. brucei gambiense причинява 92% от съобщените случаи. НАТ се предава предимно чрез мухите цеце. При първия стадии симптомите са повишена температура, главоболие, болка в ставите и сърбеж. При втория стадии паразита преминава кръвно-мозъчната бариера и причинява промени в поведението, състояние на обърканост и нарушение на цикъла на съня.
Acoziborole се свързва с активния център на ензима и CPSF3 (фактор на полиаденилационна специфичност – 3) на T. brucei, и инхибира матурацията на иРНК, и съответно, репликацията на T. brucei.
Acoziborole Winthrop е оценен по програмите на EMA за ускорено разглеждане и
EU-M4all. Предназначен е за употреба извън Европейския Съюз и от ЕМА е публикувано известие за този лекарствен продукт.
mCombriax (Influenza and COVID 19, mRNA vaccine): е получила одобрение за активна имунизация за предотвратяване на инфлуенца и COVID-19, причинени от SARS-CoV-2 при лица на възраст 50 и повече години.
mCombriax е комбинирана ваксина против сезонни грипни щамове A/H1N1, A/H3N2 и B/Victoria, както и COVID-19. Съдържа иРНК на хемаглутининови гликопротеини на грипния вирус и частици от пепломерен протеин на SARS-CoV-2. С помощта на тази иРНК, човешкото тяло може да продуцира тези вирусни протеини и антитела срещу тях.
От ЕМА е публикувано известие за този лекарствен продукт.
Ojemda (tovorafenib): е получил одобрение за разрешение за употреба под условие за лечение на пациенти на възраст 6 и повече месеца с педиатричен глиом (LGG) с ниска степен на малигненост, носещ BRAF фузия или пренареждане, или BRAF V600 мутация, при които заболяването е прогресирало след една или повече предходни системни терапии.
Глиома с ниска степен на малитненост представлява бавно растящ тумор на централната нервна система. Глиалните клетки са не-невронни клетки (не продуцират електрически импулси) на нервната система. Тяхната функция е поддържаща и защитна за невроните.
Ojemda е BRAF инхибитор. Мутации, и изменения на BRAF-киназата са познати като онкогенни драйвърни мутации, следователно инициират и поддържат растежа на ракови образувания. Чрез инхибиране на BRAF, растежа на туморите се забавя.
За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак и от ЕМА е публикувано известие за този лекарствен продукт.
Onerji (levodopa / carbidopa): е получил одобрение за лечение на двигателни нарушения при пациенти с напреднала болест на Parkinson, чието заболяване е недостатъчно контролирано от перорални антипаркинсонови лекарствени продукти.
Болестта на Parkinson е прогресивно заболяване на нервната система, което засяга двигателните способности. Причинява се от загуба на допамин-продуциращи неврони в мозъка, водещо до тремор, скованост, забавяне на движенията и проблеми с пазенето на равновесие.
Levodopa е прекурсор на допамина. Преминава кръвно-мозъчната бариера (за разлика от самия допамин), и след това мозъкът го превръща в допамин. Повишените нива на допамин в мозъка намаляват симптомите на болестта на Parkinson. Carbidopa е инхибитор на ароматната L-аминокиселинна декарбоксилаза. Този ензим превръща Levodopa в допамин, преди достигането му в мозъка, и чрез инхибирането му Levodopa е по-ефективен и с по-малко странични ефекти.
Palsonify (paltusotine): е получил одобрение за медикаментозно лечение на възрастни пациенти с акромегалия. Акромегалията е хормонално разстройство, което се развива когато хипофизната жлеза продуцира твърде много растежен хормон, след спирането на нормалния растеж. Това предизвиква нарастване на костите, водещо до уголемени длани, ходила и лицеви черти. Също така може да причини здравословни проблеми като сърдечни заболявания и диабет.
Palsonify е агонист на соматостатинов рецептор 2. Соматостатинът регулира секрецията на растежни хормони и Palsonify има подобно действие, като води до понижени нива на растежен хормон. За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.
Rhapsido (remibrutinib): е получил одобрение за лечение на хронична спонтанна уртикария (CSU) при възрастни пациенти с неадекватен отговор на Н1 антихистаминово лечение. Хроничната спонтанна уртикария (CSU) е кожно заболяване, причиняващо обриви и отоци за повече от шест седмици без ясно определим причинител.
Rhapsido е необратим инхибитор на тирозин киназа на Bruton (BTK). BTK е ключов сигнален протеин в базофилите и мастоцитите, като инхибирането му намалява освобождаването на хистамин и медиатори на възпалението.
Xolremdi (mavorixafor): е получил одобрение за разрешение за употреба при изключителни обстоятелства за лечение на синдрома WHIM (брадавици, хипогамаглобулинемия, инфекции и миелокатексия) при пациенти на възраст 12 и повече години, с цел повишаване броя на циркулиращи зрели неутрофили и лимфоцити.
Синдромът WHIM е рядко заболяване, причинено от мутации в CXCR4 рецепторния ген и повишен отговор към хемокин CXCL12. CXCR4 и CXCL12 регулират задържането на левкоцити в костния мозък. Повишеният отговор на CXCR4 води до изчерпване на левкоцитите в тялото. Xolremdi е CXCR4 антагонист и инхибира взаимодействието между CXCR4 и CXCL12. Това намалява адхезията на левкоцитите в костния мозък. За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.
Препоръки за разширяване на терапевтични показания:
Dupixent (dupilumab): разширяване на показанията за Dupixent за включване на лечение на средна до тежка хронична спонтанна уртикария при възрастни, юноши и деца (на 2 и повече години) с неадекватен отговор към Н1 антихистамини, и на които не е прилагана анти-IgE терапия за CSU. Досега, възрастовата граница е била 12 години.
Jorveza (budesonide): разширяване на показанията за Jorveza за включване на лечение на еозинофилен езофагит (EoE) при деца на възраст между 2 и 17 години. Jorveza вече е разрешен за лечение на възрастни пациенти.
Keytruda (pembrolizumab): разширяване на показанията за Keytruda за включване, в комбинация с paclitaxel, с или без bevacizumab, за лечение на резистентен на платина епителиален карцином на яйчниците, на фалопиевите тръби, или първичен перитонеален карцином при възрастни, чиито тумори експресират PDL1 с CPS ≥ 1, и които са получили един или два предходни режима на системни лечение. Keytruda вече е разрешен за лечение на други видове рак.
Olumiant (baricitinib): разширяване на показанията за Olumiant за включване на лечение на тежка алопеция ареата при възрастни и юноши на 12 и повече години. Olumiant вече е разрешен за лечение на възрастни пациенти.
Scemblix (asciminib): разширяване на показанията за Scemblix за включване на лечение на възрастни пациенти с Филаделфийска хромозома-позитивна хронична миелоидна левкемия в хронична фаза (Ph+ CML-CP) с T315I мутация, които са резистентни, имат непоносимост или са неподходящи за лечение с ponatinib. Scemblix вече е разрешен за лечение на Ph+ CML-CP без T315I мутация.
Stelara (ustekinumab): разширяване на показанията за Stelara за включване на лечение на средно до тежка степен на болестта на Crohn при деца на възраст 2 и повече години, които са имали неадекватен отговор или непоносимост към конвенционална или биологична терапия. Досега, границата в телесното тегло при децата е била 40 kg.
Новопубликувани EPAR:
Aqneursa
Aqneursa е предназначен за лечение на неврологични проявления на болестта на Niemann-Pick тип C (NPC), в комбинация с miglustat, или като монотерапия при пациенти с непоносимост към miglustat, при възрастни и деца на 6 и повече години, и тежащи поне 20 kg.
Aumseqa
Aumseqa като монотерапия е предназначен за:
- Първа линия на лечение на възрастни пациенти с напреднал недребноклетъчен рак на белия дроб the (NSCLC), чиито тумори имат EGFR екзон 19 делеции или екзон 21 (L858R) субституции.
- Лечение на възрастни пациенти с напреднал EGFR T790M мутация-позитивен
Dawnzera
Dawnzera е предназначен за рутинна превенция на повтарящи се пристъпи на наследствен ангиооток (HAE) при възрастни и юноши на 12 и повече години.
Kyinsu
Kyinsu е предназначен за лечение на възрастни със захарен диабет тип 2, недостатъчно контролиран с базов инсулин или GLP-1 (глюкагон-подобен пептид 1) рецепторни агоности, като допълнение към диета и физически упражнения в комбинация с перорални антидиабетични лекарствени продукти.
mNexspike
mNEXSPIKE е предназначена за активна имунизация за предотвратяване на COVID-19 причинен от SARS-CoV-2 при лица на 12 и повече години.
Myqorzo
MYQORZO е предназначен за лечение на симптоматична (New York Heart Association, NYHA, клас II-III) обструктивна хипетрофична кардиомиопатия (oHCM) при възрастни пациенти.
Teizeild
Teizeild е предназначен за забавяне на настъпването на стадий 3 диабет тип 1 (T1D) при възрастни и деца на 8 и повече години със стадий 2 T1D.
Waskyra
Waskyra е предназначен за лечение на пациенти на възраст 6 и повече месеца със Синдром на Wiskott-Aldrich (WAS), които имат мутация в WAS гена, за които е подходяща трансплантация на хемопоетични стволови клетки (HSC), и не е наличен подходящ роднински донор на HLA (човешки левкоцитен антиген)-съвпадащи хемопоетични стволови клетки.
