Идентификация

Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:

Adzynma (rADAMTS13) е получил одобрение за разрешение за употреба при изключителни обстоятелства, като заместваща терапия, за лечение на ADAMTS13-недостатъчност при деца и възрастни с наследствена тромботична тромбоцитопенична пурпура (cTTP).

cTTP е рядко нарушение на малките кръвоносни съдове, причинявано от мутации в ADAMTS13 гена. Унаследява се по автозомно-рецесивен път. ADAMTS13 е антитромбоцитен ензим и отсъствието му води до намален брой тромбоцити в кръвта, докато рискът от тромбоза се повишава. Пациентите могат да развият неврологични, бъбречни, сърдечни и стомашно-чревни симптоми поради широкоразпространена тромбоза в малките кръвоносни съдове.

Adzynma е рекомбинантен протеин и е предназначен да замени липсващия ADAMTS13 генен продукт.

Прочети още: Актуална информация за работата на CHMP през месец май 2024 г

Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:

Altuvoct (efanesoctocog alfa) е получил одобрение за лечение и профилактика на кървене при пациенти с хемофилия А (наследствена фактор VIII-недостатъчност).

Наследствената хемофилия е Х-хромозомно свързано рецесивно заболяване, предизвикано от мутации в гените кодиращи фактор на кръвосъсирването VIII (хемофилия А) или IX (хемофилия В). Характеризира се с неспособност за формиране на кръвни съсиреци, което води до повишен риск от поява на синини, вътрешни кръвоизливи и кръвоизливи в ставите. Заболяването може да бъде класифицирано като леко, средно и тежко, в зависимост от нивата на ендогенния коагулационен фактор в плазмата. Пациенти лекувани с антихемофилни фактори, заменящи недостатъчния кръвосъсирващ фактор, могат да развият антифактор VIII или IX алоантитела (инхибитори), които неутрализират активността на приложените заменящи фактори.

Efanesoctocog alfa е дълго-действаща версия на рекомбинантен фактор VIII (FVIII) за контрол и превенция на случаи на кървене при индивиди с хемофилия А. Той е генетично проектиран фузионен протеин от FVIII, von-Willebrand фактор (VWF) и пептид, който предотвратява деградацията на фузионния протеин, което води до по-дълъг период на полуразпад.

Fruzaqla (fruquintinib) е получил одобрение за лечение като монотерапия на възрастни пациенти с метастазиращ колоректален рак (mCRC), които предходно са били лекувани с налични стандартни терапии, включващи fluoropyrimidine-, oxaliplatin-, и irinotecan-базирани химиотерапии, анти-VEGF агенти и анти-EGFR агенти, и при които заболяването е прогресирало, или които имат непоносимост към лечение с trifluridine-tipiracil или regorafenib.

Колоректалния рак (CRC) е често срещано и живото-застрашаващо заболяване, което се диагностицира при поява на симптоми като коремна болка или кървене, или след рутинен скрининг на безсимптомни индивиди. Метастазирал CRC  или форма с лоша прогноза има преживяемост по-малко от 10% за пет години.

Fruqintinib е орално-приложим инхибитор на VEGFRs 1, 2 и 3 (рецептори за ендотелен растежен фактор 1, 2 и 3). Свързването на VEGF към рецептора, насърчава ангиогенезата – формирането на нови кръвоносни съдове. Това е механизъм, от който раковите клетки могат да се възползват, понеже мога да бъдат снабдявани с кислород и нутриенти. Чрез повишена регулация на VEGFR, се дава възможност за продължителен растеж до образуване на солидни тумори.

Jeraygo (aprocitentan) е получил одобрение за лечение на резистентна артериална хипертония при възрастни пациенти в комбинация с поне три антихипертонични лекарствени продукти.

Артериалната хипертония, или високо кръвно налягане, е водещата причина за сърдечно-съдови заболявания и смъртност. Около 10% от пациентите имат трудна за контролиране хипертония, което значи, че кръвното налягане не може да бъде контролирано въпреки лечение с поне три антихипертензивни лекарства.

Aprocitentan е орално-приложим антагонист на рецептора за ендотелин. Свързването на aprocitentan към рецептора води до отпускане на малките кръвоносни съдове, като по този начин се предотвратява повишаването на кръвното налягане.

Obgemsa (vibegron) е получил одобрение за симптоматично лечение на възрастни пациент със синдром на свръхактивен пикочен мехур (OAB).

Синдрома на свръхактивен пикочен мехур (OAB) е високо-разпространено заболяване при хора на средна и в старческа възраст. Приблизително една трета от мъжете и жените над 75 години са засегнати. Характеризира се с неотложна нужда и висока честота на уриниране, с или без неволно изпускане на урина.

Vibegron е агонист на бета-3 адренергичния рецептор. Свързването на vibegron към рецептора води до отпускане на гладко-мускулните клетки на пикочния мехур, като по този начин повишава капацитета му.

Truqap (capivasertib) е получил одобрение, в комбинация с fulvestrant, за лечение на възрастни пациенти с ER (естрогенен рецептор)-позитивен, HER2-негативен локално напреднал или метастазиращ рак на гърдата с едно или повече PIK3CA/AKT1/PTEN-изменения след рецидив или прогресия на заболяването по време на или след ендокринно-базиран режим.

Ракът на гърдата  е водеща причина за рак и смъртни случаи в следствие на рак при жените в глобален мащаб, особено когато е диагностициран в напреднал стадий. Ракът на гърдата се категоризира в подтипове според хистопатологията си. ER (естрогенен рецептор) и PR (прогестеронен рецептор)-позитивни тумори се определят като HR (хормонен рецептор)-позитивен рак на гърдата. Около 70% от диагностицираните случаи на рак на гърдата са HR-позитивни и HER2-негативни.

Capivasertib е селективен инхибитор на AKT 1, 2 и 3. AKT серин/треонин протеин киназите са ключови downstream ефектори на PI3K/AKT/PTEN пътя, насърчаващи пролиферацията, оцеляването, метаболизма и генната експресия на клетките. Няколко други AKT инхибитори са в процес на разработване за различни онкологични състояния.

Препоръки за разширяване на терапевтични показания:

Alecensa (alectinib): разширяване на показанията за включване, като монотерапия, на адювантно лечение следващо пълна туморна резекция на възрастни пациенти с ALK-позитивен недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC) с висок риск от рецидивиране.

Alecensa вече е разрешен за различни неадювантни условия за лечение на NSCLC.

Opdivo (nivolumab): разширяване на показанията за включване, в комбинация с cisplatin и gemcitabine, на първа линия на лечение на възрастни пациенти с неподлежащ на резекция или метастазираш уротелиален карцином.

Opdivo вече е разрешен за лечение на набор от солидни тумори, включително и втора линия на лечение на уротелиален карцином.

Rozlytrek (entrectinib): разширяване на показанията за включване на лечение на възрастни и деца над 1 месец със солидни тумори, които имат NTRK генна фузия,

• които имат заболяване което е локално напреднало, метастазиращо, или при което хирургична резекция би довела до тежка заболеваемост, и
• които не са получили предходен NTRK инхибитор
• които нямат задоволителни възможности за лечение

Rozlytrek е туморно-агностично лечение на рак и вече е разрешен за лечение на възрастни и юноши на 12 и повече години със солидни тумори експресиращи NTRK генна фузия, както и на възрастни пациенти с ROS1-позитивен, напреднал недребноклетъчен рак на белия дроб.

Rybrevant (amivantamab): разширяване на показанията за включване, в комбинация с carboplatin и premetrexed, на първа линия на лечение на възрастни пациенти с напреднал недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC) с активиращи EGFR Екзон 20-инсерционни мутации.

Rybrevant вече е разрешен за втора линия на лечение на EGFR мутирал NSCLC.

Sirturo (bedaquiline): разширяване на показания за включване на употребата като част от подходяш комбиниран режим при възрастни и деца (на възраст между 5 и 18 години и тежащо поне 15 кг) с белодробна туберколоза (TB), в следствие на Mycobacterium tuberculosis резистентен на поне rifampicin и isoniazid.

Sirturo вече е разрешен за различни условия на лечение на белодробна туберколоза.

Triumeq (dolutegravir / abacavir / lamivudine): разширяване на показанията за включване на лечение на HIV-1 (вирус на човешка имуноненостатъчност-1) при инфектирани деца на възраст поне 3 месеца и тежащи поне 6 кг до по-малко от 25 кг.

Досега Triumeq (диспергираща таблетка) е бил разрешен за деца, тежащи поне 14 кг, без ограничения във възрастта. В допълнение, отделната лекарствена форма – филмирана таблетка, остава разрешена за деца, юноши и възрастни, тежащи поне 25 кг.

Наскоро започнали процедури:

• Acoramidis – Лекарство сирак – за лечение на транстиретинова амилоидоза див тип или променлив тип при възрастни пациенти с кардиомиопатия (ATTR-CM).
• Diflunisal – Лекарство сирак – лечение на ATTR амилоидоза.
• Lazertinib – лечение на възрастни пациенти с напреднал недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC).
• Linvoseltamab – монотерапия за лечение на възрастни пациенти с рецидивиращ или рефрактерен на лечение множествен миелом.
• Nemolizumab – за лечение на среден до тежък атопичен дерматит, както и за лечение на нодуларно пруриго.
• Pegfilgrastim – разрешение за педиатрична употреба (PUMA) – лечение на неутропения при деца.
• Tisotumab vedotin – лечение на възрастни пациенти с рецидивиращ или метастазиращ рак на шийката на матката с прогресиране на заболяването по време или след системна терапия.
• Human albumin solution – витрификация на човешки MII (мейоза II)-фаза ооцити и ембриони за асистирани репродуктивни технологии (ART).

Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:

Awiqli (insulin icodec) е получил одобрение за лечение на захарен диабет при възрастни.

Awiqli е разработен за лечение на захарен диабет Тип 1 и Тип 2. Диабет Тип 1 е автоимунно заболяване, при което панкреатичните клетки се разрушават от имунната система, което води до намалено производство на инсулин. Диабет Тип 2 е метаболитно заболяване, характеризиращо се с висока кръвна захар и инсулинова резистентност, и представлява около 90% от случаите на диабет. Диабет Тип 2 възниква предимно като резултат от затлъстяване и заседнал начин на живот, и разпространяването му се увеличава глобално заедно със затлъстяването и наднорменото тегло.

Активното вещество на Awiqli, insulin icodec, е нов, много дългодействащ аналог на човешкия инсулин, който трябва да се инжектира само веднъж седмично.

Emblaveo (aztreonam / avibactam) е получил одобрение за лечение на следните инфекции при възрастни пациенти:

• Усложнена интра-абдоминална инфекция (cIAI)
• Болнично-придобита пневмония (известна още като нозокомиална пневмония) (HAP), включително вентилатор-асоциирана пневмония (VAP)
• Усложнена инфекция на пикочните пътища (cUTI), включително пиелонефрит

Emblaveo също така е одобрен за лечение на инфекции, предизвикани от аеробни Gram-отрицателни микроорганизми при възрастни пациенти с ограничени възможности за лечение.

Emblaveo комбинира два антибиотикa. Aztreonam е монобактам (моноцикличен бета-лактам агент), който инхибира синтезата на бактериалната клетъчна стена, прицелвайки се в пеницилин-свързващите протеини. Avibactam бета-лактамазен инхибитор, който предотвратява хидролизирането на aztreonam от бета-лактамазите (специфичен клас бактериални ензими). Комбинацията от тези две съединения е предназначена за резистентни на антибиотици Gram-отрицателни бактерии, които по изчисления причиняват 35 000 смъртни случая в ЕС всяка година.

Emblaveo е преминал през процедура за ускорено оценяване, поради това, че продуктът е от особена важност за общественото здраве. EMA е публикувала изявление за Emblaveo.

Fabhalta (iptacopan) е получил одобрение за лечение, като монотерапия, на възрастни пациенти с пароксизмална нощна хемоглобинурия (PNH), които имат хемолитична анемия.

PNH е животозастрашаващо заболяване на кръвта, характеризиращо се с разрушаване на червените кръвни клетки от системата на комплемента - част от имунната система. Това най-често настъпва в резултат от соматична мутация, която изменя повърхностните протеини на червените кръвни клетки и ги прави податливи на атаки от комплемента.

Iptacopan е орално-приложим инхибитор на алтернативния път на комплемента и като такъв може да контролира както екстравазалната, така и интравазална хемолиза. Разработването на Iptacopan е подпомогнато от програмата на EMA PRIority MEdicines (PRIME), която осигурява ранно и подобрено научно и регулаторно подпомагане.

EMA е публикувала изявление за Iptacopan.

Lytenava (bevacizumab gamma) е получил одобрение за лечение на възрастни пациенти с неоваскуларна (влажна) възрастово-зависима макулна дегенерация (nAMD).

Съдовият ендотелиален растежен фактор (VEGF) е главният протеин, отговорен за индуциране на растеж на кръвоносните съдове и, следователно, се смята, че допринася за патофизиологията на ретинални съдови заболявания, като nAMD. Bevacizumab е моноклонално антитяло, което се свързва с VEGF, като по този начин блокира свързването с рецептора му, намиращ се в ендотелните клетки, предотвратявайки растежа на нови променени кръвоносни съдове в задната част на окото.

Прочети още: Актуална информация за работата на CHMP през месец март 2024 г.

Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:

Два лекарствени продукта за активна имунизация срещу H5N1 подтип на грипен вирус тип А са получили одобрение този месец:

Celldemic (zoonotic influenza vaccine (H5N1) (surface antigen, inactivated, adjuvanted, prepared in cell cultures)) е получила одобрение за активна имунизация срещу H5N1 подтип на грипен вирус тип А при възрастни и деца на възраст над 6 месеца.

Incellipan (pandemic influenza vaccine (H5N1) (surface antigen, inactivated, adjuvanted, prepared in cell cultures) е получила одобрение за активна имунизация срещу грип при официално обявена пандемия.

Двата лекарствени продукта са идентични, но са предназначени за различни приложения (зоонозна и, съответно, пандемична ваксина).

Прочети още: Актуална информация за работата на CHMP през месец февруари 2024 г.

Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:

Exblifep (cefepime / enmetazobactam) е получил одобрение за лечение на следните инфекции при възрастни:

• усложнени инфекции на пикочните пътища (cUTI), включително пиелонефрит
• Придобита в болницата пневмония (HAP), включително вентилатор-асоциирана пневмония (VAP),

както и за лечение пациенти с бактериемия, възникнала или се предполага, че е възникнала във връзка с гореспоменатите инфекции.

Cefepime и enmetazobactam са два антибиотика. Cefepime е цефалоспорин и директно инхибира синтезата на бактериална клетъчна стена, докато enmetazobactam инхибира бактериалния ензим β-лактамаза. Този ензим е способен да хидролизира цефалоспорини. По този начин, като комбинирано лечение enmetazobactam защитава cefepime от β-лактамазата, позволявайки му да прояви своята антибактериална активност.

Ryzneuta (efbemalenograstim alfa) е получил одобрение за намаляване на продължителността на неутропения и честотата на фебрилна неутропения при възрастни пациенти, лекувани с цитотоксична химиотерапия за злокачествени заболявания (с изключение на хрончна миелоидна левкемия и миелодиспластични синдроми).

Цитотоксичната химиотерапия често е съпътствана от неутропения, намаляване на определен вид кръвни клетки, които играят важна роля в имунната система. Неутропенията е тежък страничен ефект на химиотерапията, който може да доведе до повишен риск от инфекция. Активното вещество в Ryzneuta е хемопоетичен растежен фактор, който повишава продукцията и диференциацията на зрели и функционално активни неутрофили от прекурсорни клетки на костния мозък.

Прочети още: Актуална информация за работата на CHMP през месец януари 2024 г.

Комитетът по лекарствена безопасност на Европейската агенция по лекарствата (PRAC) препоръча предпазни мерки при лечението на пациенти от мъжки пол с лекарства, съдържащи валпроат. Тези мерки са свързани с риск от нарушения в нервно-психическото развитие при деца, чиито бащи са лекувани с валпроат, включително до 3 месеца преди датата на зачеването. Лекарствата, съдържащи валпроат са показани за лечение на епилепсия, биполарно разстройство и в някои от страните в Европейския съюз за профилактика на мигрена.

Прочети още: Потенциален риск от нарушения в нервно-психическото развитие при деца,...

Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:

Casgevy (exagamglogene autotemcel) е получил положително мнение, препоръчващо издаване на разрешение за употреба под условие (CMA), за лечение на трансфузионно-зависима β-таласемия (TDT) и сърповидно-клетъчна анемия (SCD). Пълните показания са:

β-таласемия

Casgevy е одобрен за лечение на трансфузионно-зависима β-таласемия (TDT) при пациенти на възраст 12 и повече години, за които е подходяща трансплантация на хемопоетични стволови клетки (HSC), но не е наличен HLA (човешки левкоцитен антиген)- съвпадащ, сроден HSC донор.

Сърповидно-клетъчна анемия

Casgevy е одобрен за лечение на тежка сърповидно-клетъчна анемия (SCD) при пациенти на възраст 12 и повече години с рекурентни вазооклузивни кризи (VOCs), за които е подходяща трансплантация на хемопоетични стволови клетки (HSC), но не е наличен HLA (човешки левкоцитен антиген)- съвпадащ, сроден HSC донор.

β-таласемията и сърповидно-клетъчната анемия са две наследствени заболявания на червените кръвни клетки. Различни мутации водят до нарушено производство на хемоглобин и, в резултат на това, проблеми при функцията на червените кръвни клетки. Casgevy е клетъчна терапия, състояща се от собствените хемопоетични стволови клетки на пациента, които са генно-модифицирани да стимулират нормална генна експресия в червените кръвни клетки. Casgevy трябва да се приложи еднократно.

Прочети още: Актуална информация за работата на CHMP през месец декември 2023 г.

Нови лекарствени продукти, препоръчани за одобрение:

Krazati (adagrasib) е получил положително мнение за разрешение за употреба под условие (CMA) за лечение на възрастни пациенти с напреднал недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC) с KRAS G12C мутация и прогресиране на заболяването след поне една предходна системна терапия.

NSCLC е сериозно и често фатално заболяване, като над 85% от случаите на рак на белия дроб са именно NSCLC. KRAS G12C е драйверна мутация при много видове рак и предствлява 13% от мутациите при NSCLC. KRAS e ГТФ-аза кодирана от протоонкоген и мутиралата KRAS G12C е конститутивно активна форма на ензима. Krazati се свързва с KRAS G12C и предотвратява даунстрийм сигнализацията като заключва мутиралия протеин в неактивно състояние.

Прочети още: Актуална информация за работата на CHMP през месец ноември 2023 г.

Седмицата на лекарствената безопасност завършва, но лекарствената безопасност и безопасността на пациентите навсякъде остават основен приоритет.

Ако подозирате, че получавате нежелана реакция от някое лекарство, не забравяйте да съобщите на Вашия лекар или на Изпълнителна агенция по лекарствата:

Като подавате подробни съобщения, можете да ни помогнете да направим лекарствата по-безопасни за всички хора.