Идентификация

Acoziborole Winthrop (Acoziborole): е получил одобрение за лечение на първи (хемо-лимфен), втори (менинго-енцефалитен), включително и тежък втори стадий с ≥ 100 левкоцити (WBC)/μL с или без трипанозоми в ликвора, човешка Африканска трипанозомиаза (HAT) причинена от Trypanosoma brucei gambiense (g-HAT) при юноши на възраст ≥ 12 години, с телесно тегло ≥ 40 kg, както и при възрастни.

НАТ или сънна болест е животозастрашаващо заболяване, причинявано от паразитите Trypanosoma brucei gambiense и rhodesiense. T. brucei gambiense причинява 92% от съобщените случаи. НАТ се предава предимно чрез мухите цеце. При първия стадии симптомите са повишена температура, главоболие, болка в ставите и сърбеж. При втория стадии паразита преминава кръвно-мозъчната бариера и причинява промени в поведението, състояние на обърканост и нарушение на цикъла на съня.

Acoziborole се свързва с активния център на ензима и CPSF3 (фактор на полиаденилационна специфичност – 3) на T. brucei, и инхибира матурацията на иРНК, и съответно, репликацията на T. brucei.

Acoziborole Winthrop е оценен по програмите на EMA за ускорено разглеждане и
 EU-M4all. Предназначен е за употреба извън Европейския Съюз и от ЕМА е публикувано известие за този лекарствен продукт.

mCombriax (Influenza and COVID 19, mRNA vaccine): е получила одобрение за активна имунизация за предотвратяване на инфлуенца и COVID-19, причинени от SARS-CoV-2 при лица на възраст 50 и повече години.

mCombriax е комбинирана ваксина против сезонни грипни щамове A/H1N1, A/H3N2 и B/Victoria, както и COVID-19. Съдържа иРНК на хемаглутининови гликопротеини на грипния вирус и частици от пепломерен протеин на SARS-CoV-2. С помощта на тази иРНК, човешкото тяло може да продуцира тези вирусни протеини и антитела срещу тях.

От ЕМА е публикувано известие за този лекарствен продукт.

Ojemda (tovorafenib): е получил одобрение за разрешение за употреба под условие за лечение на пациенти на възраст 6 и повече месеца с педиатричен глиом (LGG) с ниска степен на малигненост, носещ BRAF фузия или пренареждане, или BRAF V600 мутация, при които заболяването е прогресирало след една или повече предходни системни терапии.

Глиома с ниска степен на малитненост представлява бавно растящ тумор на централната нервна система. Глиалните клетки са не-невронни клетки (не продуцират електрически импулси) на нервната система. Тяхната функция е поддържаща и защитна за невроните.

Ojemda е BRAF инхибитор. Мутации, и изменения на BRAF-киназата са познати като онкогенни драйвърни мутации, следователно инициират и поддържат растежа на ракови образувания. Чрез инхибиране на BRAF, растежа на туморите се забавя.

За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак и от ЕМА е публикувано известие за този лекарствен продукт.

Onerji (levodopa / carbidopa): е получил одобрение за лечение на двигателни нарушения при пациенти с напреднала болест на Parkinson, чието заболяване е недостатъчно контролирано от перорални антипаркинсонови лекарствени продукти.

Болестта на Parkinson е прогресивно заболяване на нервната система, което засяга двигателните способности. Причинява се от загуба на допамин-продуциращи неврони в мозъка, водещо до тремор, скованост, забавяне на движенията и проблеми с пазенето на равновесие.

Levodopa е прекурсор на допамина. Преминава кръвно-мозъчната бариера (за разлика от самия допамин), и след това мозъкът го превръща в допамин. Повишените нива на допамин в мозъка намаляват симптомите на болестта на Parkinson. Carbidopa е инхибитор на ароматната L-аминокиселинна декарбоксилаза. Този ензим превръща Levodopa в допамин, преди достигането му в мозъка, и чрез инхибирането му Levodopa е по-ефективен и с по-малко странични ефекти.

Palsonify (paltusotine): е получил одобрение за медикаментозно лечение на възрастни пациенти с акромегалия. Акромегалията е хормонално разстройство, което се развива когато хипофизната жлеза продуцира твърде много растежен хормон, след спирането на нормалния растеж. Това предизвиква нарастване на костите, водещо до уголемени длани, ходила и лицеви черти. Също така може да причини здравословни проблеми като сърдечни заболявания и диабет.

Palsonify е агонист на соматостатинов рецептор 2. Соматостатинът регулира секрецията на растежни хормони и Palsonify има подобно действие, като води до понижени нива на растежен хормон.  За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.

Rhapsido (remibrutinib): е получил одобрение за лечение на хронична спонтанна уртикария (CSU) при възрастни пациенти с неадекватен отговор на Н1 антихистаминово лечение. Хроничната спонтанна уртикария (CSU) е кожно заболяване, причиняващо обриви и отоци за повече от шест седмици без ясно определим причинител.

Rhapsido е необратим инхибитор на тирозин киназа на Bruton (BTK). BTK е ключов сигнален протеин в базофилите и мастоцитите, като инхибирането му намалява освобождаването на хистамин и медиатори на възпалението.

Xolremdi (mavorixafor): е получил одобрение за разрешение за употреба при изключителни обстоятелства за лечение на синдрома WHIM (брадавици, хипогамаглобулинемия, инфекции и миелокатексия) при пациенти на възраст 12 и повече години, с цел повишаване броя на циркулиращи зрели неутрофили и лимфоцити.

Синдромът WHIM е рядко заболяване, причинено от мутации в CXCR4 рецепторния ген и повишен отговор към хемокин CXCL12. CXCR4 и CXCL12 регулират задържането на левкоцити в костния мозък. Повишеният отговор на CXCR4 води до изчерпване на левкоцитите в тялото. Xolremdi е CXCR4 антагонист и инхибира взаимодействието между CXCR4 и CXCL12. Това намалява адхезията на левкоцитите в костния мозък. За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.

Fylrevy (esterol): е получил одобрение за хормон-заместваща терапия (HRT) за симптоми на естрогенна недостатъчност при хистеректомирани жени в постменопауза или нехистеректомирани жени в постменопауза с поне 12 месеца след последната менструация.

Ilumira (lutetium (177Lu) chloride): е получил одобрение за радиомаркиране на молекули преносители, специално разработени и разрешени за радиомаркиране с Лутециев (177Lu) хлорид. Ilumira е радиофармацевтичен прекурсор и не е предназначен за директно приложение при пациенти.

Kayshild (semaglutide): е получил одобрение за разрешение за употреба под условие за лечение, в комбинация с диета и физически упражнения, на възрастни пациенти с нецирозен стеатохепатит асоцииран с метаболитна дисфункция (MASH) със средна до напреднала чернодробна фиброза (фиброза в страдии F2 до F3). MASH е хронично чернодробно заболяване, характеризирано с прекомерно натрупване на мазнини в черния дроб и последваща фиброза (образуване на белези в черния дроб). Semaglutide е GLP-1 (глюкагон-подобрен пептид – 1) рецепторен агонист. Това е естествен хормон в тялото, който играе роля в регулацията на кръвната захар, апетита и храносмилането. Semaglutide наподобява GLP-1 чрез свързване с рецептора. Вече е разрешен за регулиране на телесното тегло и диабет тип 2.

Kygevvi (doxecitine/doxribtimine): е получил одобрение за разрешение за употреба при изключителни обстоятелства за лечение на деца и възрастни с генетично потвърдена TK2d (тимидин киназа 2 – недостатъчност) с възраст на поява на симптомите на или преди 12 години. TK2 е рядко наследено метаболитно разстройство. Причинява се от мутация в TK2 гена, който носи информация за създаване на ензима тимидин киназа 2. Този ензим е ключов за правилната функция на митохондриите „източника на енергия“ в клетките. TK2 е жизнено-важна за синтезата на митохондриална ДНК. Doxecitine и Doxribitimine са дезоксинуклеозиди, които могат да бъдат използвани за синтезата на мтДНК.

От ЕМА е публикувано известие за този лекарствен продукт.

Rezurock (belumosudil): е получил одобрение за разрешение за употреба под условие за лечение на възрастни и юноши (на 12 и повече години с телесно тегло от поне 40 kg) с хронично заболяване на „присадка срещу приемник“ (cGVHD) когато други възможности за лечение предоставят ограничена клинична полза, не са подходящи или са изчерпани.

cGVHD е комплексно, мултиорганно системно заболяване, настъпващо след трансплантация на алогенни стволови клетки. Характеризира се с нарушаване на имунната регулация и възпаление, водещи до широк спектър от симптоми. Rezurock е инхибитор на ROCK2 (Ро-асоциирана киназа с навита нишка 2). ROCK2 медиираните пътища са част от про- и антивъзпалителните имунни клетъчно отговори. В допълнение, ROCK2 медиира образуването на стресови влакна и регулира транскрипцията на профибротични гени.

От ЕМА е публикувано известие за този лекарствен продукт.

Supemtek (trivalent influenza vaccine (recombinant, prepared in cell culture): е получила одобрение за активна имунизация за предотвратяване на заболяване от грип при възрастни и деца на 9 и повече години.

Supemtek е сезонна тривалентна противогрипна ваксина, което значи, че съдържа три различни Хемаглутининови антигена на три различни щама на грипния вирус, по-точно A/H1N1, A/H3N2 and B/Victoria. През 2020, Supemtek Tetra – четиривалентна ваксина е получила разрешение за употреба. Тя съдържа допълнителни Хемаглутининови антигени от щама B/Yamagata. Понеже този щам не се разпространява от Март 2020, WHO и EMA препоръчват отпадането на B/Yamagata антигени от сезонните ваксини против инфлуенца, което води до тривалентен вариант на Supemtek.