Идентификация

Adstiladrin (Nadofaragene firadenovec): е получил одобрение за разрешение за употреба под условие като монотерапия за лечение на възрастни пациенти с BCG (Bacillus Calmette-Guérin)-неповлияващ се, немускулно инвазивен рак на пикочния мехур (NMIBC) с CIS (карцином in situ) с или без папиларни тумори.

Немускулно инвазивен рак на пикочния мехур (NMIBC) е рак, който не се е разпространил през стената на пикочния мехур в мускулния слой. Това е най-широко разпространения вид рак на пикочния мехур, обикновено възникващ като плоски, ранно-стадийни тумори. Adstiladrin е нереплициращ рекомбинантен тип 5 аденовирус вектор-базирана генна терапия, съдържащ човешкия IFNα2b трансген. IFNα2b кодира цитокинния интерферон α-2b. Вирусните частици се доставят до тумора чрез интравезикално вливане, проникват в него и водят до експресирането на интерферон. Интерферон α намалява туморния растеж и активира имунната система.

Bopediat (Furosemide): е получил одобрение за лечение при деца, от раждането до възраст под 18 години, на оток със сърдечен или бъбречен произход, оток с чернодробен произход, и хипертония при пациенти с хронична бъбречна недостатъчност.

Оток или задържане на течност е натрупване на вода в тялото. За това може да има различни причини, като венозна недостатъчност, сърдечна недостатъчност или ниски нива на протеин. Furosemide е бримков диуретик и пречи на реабсорбцията на натриеви йони в бъбрека. Това води до повишено отделяне на вода.

Imdylltra (Tarlatamab): е получил одобрение като монотерапия за лечение на възрастни пациенти с дребноклетъчен рак на белия дроб в екстензивен стадий (ES-SCLC), които се нуждаят от системна терапия след прогресиране на заболяването по време или след първа линия на лечение с платина-базирана химиотерапия.

Дребноклетъчният рак на белия дроб е агресивна форма на рак на белия дроб и представлява около 15% процента от случаите. Диагностицира се почти изцяло при пушачи. Характеризира се с ранно развитие на метастази и поради това прогнозата на заболяването е лоша.

Imdylltra е моноклонално антитяло и биспецифичен Т-клетъчен активатор (BiTE). Свързва се както към Т-клетките чрез CD3 мястото на свързване, така и към делта-подобен лиганд 3 (DLL3)-експресирашите ракови клетки чрез DLL3 мястото на свързване. Tarlatamab-медиираната Т-клетъчна активация води до освобождаване на провъзпалителни цитокини и Т-клетъчно медиирана смърт на туморната клетка.

За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак и от ЕМА е публикувано известие за този лекарствен продукт.

Joenja (Leniolisib): е получил одобрение за лечение на синдром на активирана фосфоинозитид 3-киназа делта (APDS) при възрастни и юноши на 12 и повече години и с тегло 45 и повече килограма.

APDS е рядка, първична имунна недостатъчност, причинена от мутации водещи до свръхактивна PI3Kδ сигнализация. Това води до дисфункция на имунната система, причиняваща чести инфекции, уголемени лимфни възли и повишен риск от лимфом, заедно с потенциални автоимунни характеристики. Обикновено се диагностицира в детството и изисква пожизнен контрол на симптомите и усложненията. Joenja е инхбитор на мутантния PI3K ген и понижава свръхактивния сигнален път.

За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.

Zepzelca (Lurbinectedin): е получил одобрение за поддържащо лечение, в комбинация с atezolizumab, на възрастни пациенти с дребноклетъчен рак на белия дроб в екстензивен стадий (ES-SCLC), чието заболяване не е прогресирало след първа линия на индукционна терапия с atezolizumab, carboplatin и etoposide.

Дребноклетъчният рак на белия дроб е агресивна форма на рак на белия дроб и представлява около 15% процента от случаите. Диагностицира се почти изцяло при пушачи. Характеризира се с ранно развитие на метастази и поради това прогнозата на заболяването е лоша. Zepzelca е алкилиращ агент и се свързва с GC (гуанин-цитозин)-богатите региони на ДНК. Това пречи на биосинтезата на протеини и води до клетъчна смърт.

За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.

Acoziborole Winthrop (Acoziborole): е получил одобрение за лечение на първи (хемо-лимфен), втори (менинго-енцефалитен), включително и тежък втори стадий с ≥ 100 левкоцити (WBC)/μL с или без трипанозоми в ликвора, човешка Африканска трипанозомиаза (HAT) причинена от Trypanosoma brucei gambiense (g-HAT) при юноши на възраст ≥ 12 години, с телесно тегло ≥ 40 kg, както и при възрастни.

НАТ или сънна болест е животозастрашаващо заболяване, причинявано от паразитите Trypanosoma brucei gambiense и rhodesiense. T. brucei gambiense причинява 92% от съобщените случаи. НАТ се предава предимно чрез мухите цеце. При първия стадии симптомите са повишена температура, главоболие, болка в ставите и сърбеж. При втория стадии паразита преминава кръвно-мозъчната бариера и причинява промени в поведението, състояние на обърканост и нарушение на цикъла на съня.

Acoziborole се свързва с активния център на ензима и CPSF3 (фактор на полиаденилационна специфичност – 3) на T. brucei, и инхибира матурацията на иРНК, и съответно, репликацията на T. brucei.

Acoziborole Winthrop е оценен по програмите на EMA за ускорено разглеждане и
 EU-M4all. Предназначен е за употреба извън Европейския Съюз и от ЕМА е публикувано известие за този лекарствен продукт.

mCombriax (Influenza and COVID 19, mRNA vaccine): е получила одобрение за активна имунизация за предотвратяване на инфлуенца и COVID-19, причинени от SARS-CoV-2 при лица на възраст 50 и повече години.

mCombriax е комбинирана ваксина против сезонни грипни щамове A/H1N1, A/H3N2 и B/Victoria, както и COVID-19. Съдържа иРНК на хемаглутининови гликопротеини на грипния вирус и частици от пепломерен протеин на SARS-CoV-2. С помощта на тази иРНК, човешкото тяло може да продуцира тези вирусни протеини и антитела срещу тях.

От ЕМА е публикувано известие за този лекарствен продукт.

Ojemda (tovorafenib): е получил одобрение за разрешение за употреба под условие за лечение на пациенти на възраст 6 и повече месеца с педиатричен глиом (LGG) с ниска степен на малигненост, носещ BRAF фузия или пренареждане, или BRAF V600 мутация, при които заболяването е прогресирало след една или повече предходни системни терапии.

Глиома с ниска степен на малитненост представлява бавно растящ тумор на централната нервна система. Глиалните клетки са не-невронни клетки (не продуцират електрически импулси) на нервната система. Тяхната функция е поддържаща и защитна за невроните.

Ojemda е BRAF инхибитор. Мутации, и изменения на BRAF-киназата са познати като онкогенни драйвърни мутации, следователно инициират и поддържат растежа на ракови образувания. Чрез инхибиране на BRAF, растежа на туморите се забавя.

За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак и от ЕМА е публикувано известие за този лекарствен продукт.

Onerji (levodopa / carbidopa): е получил одобрение за лечение на двигателни нарушения при пациенти с напреднала болест на Parkinson, чието заболяване е недостатъчно контролирано от перорални антипаркинсонови лекарствени продукти.

Болестта на Parkinson е прогресивно заболяване на нервната система, което засяга двигателните способности. Причинява се от загуба на допамин-продуциращи неврони в мозъка, водещо до тремор, скованост, забавяне на движенията и проблеми с пазенето на равновесие.

Levodopa е прекурсор на допамина. Преминава кръвно-мозъчната бариера (за разлика от самия допамин), и след това мозъкът го превръща в допамин. Повишените нива на допамин в мозъка намаляват симптомите на болестта на Parkinson. Carbidopa е инхибитор на ароматната L-аминокиселинна декарбоксилаза. Този ензим превръща Levodopa в допамин, преди достигането му в мозъка, и чрез инхибирането му Levodopa е по-ефективен и с по-малко странични ефекти.

Palsonify (paltusotine): е получил одобрение за медикаментозно лечение на възрастни пациенти с акромегалия. Акромегалията е хормонално разстройство, което се развива когато хипофизната жлеза продуцира твърде много растежен хормон, след спирането на нормалния растеж. Това предизвиква нарастване на костите, водещо до уголемени длани, ходила и лицеви черти. Също така може да причини здравословни проблеми като сърдечни заболявания и диабет.

Palsonify е агонист на соматостатинов рецептор 2. Соматостатинът регулира секрецията на растежни хормони и Palsonify има подобно действие, като води до понижени нива на растежен хормон.  За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.

Rhapsido (remibrutinib): е получил одобрение за лечение на хронична спонтанна уртикария (CSU) при възрастни пациенти с неадекватен отговор на Н1 антихистаминово лечение. Хроничната спонтанна уртикария (CSU) е кожно заболяване, причиняващо обриви и отоци за повече от шест седмици без ясно определим причинител.

Rhapsido е необратим инхибитор на тирозин киназа на Bruton (BTK). BTK е ключов сигнален протеин в базофилите и мастоцитите, като инхибирането му намалява освобождаването на хистамин и медиатори на възпалението.

Xolremdi (mavorixafor): е получил одобрение за разрешение за употреба при изключителни обстоятелства за лечение на синдрома WHIM (брадавици, хипогамаглобулинемия, инфекции и миелокатексия) при пациенти на възраст 12 и повече години, с цел повишаване броя на циркулиращи зрели неутрофили и лимфоцити.

Синдромът WHIM е рядко заболяване, причинено от мутации в CXCR4 рецепторния ген и повишен отговор към хемокин CXCL12. CXCR4 и CXCL12 регулират задържането на левкоцити в костния мозък. Повишеният отговор на CXCR4 води до изчерпване на левкоцитите в тялото. Xolremdi е CXCR4 антагонист и инхибира взаимодействието между CXCR4 и CXCL12. Това намалява адхезията на левкоцитите в костния мозък. За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.

Fylrevy (esterol): е получил одобрение за хормон-заместваща терапия (HRT) за симптоми на естрогенна недостатъчност при хистеректомирани жени в постменопауза или нехистеректомирани жени в постменопауза с поне 12 месеца след последната менструация.

Ilumira (lutetium (177Lu) chloride): е получил одобрение за радиомаркиране на молекули преносители, специално разработени и разрешени за радиомаркиране с Лутециев (177Lu) хлорид. Ilumira е радиофармацевтичен прекурсор и не е предназначен за директно приложение при пациенти.

Kayshild (semaglutide): е получил одобрение за разрешение за употреба под условие за лечение, в комбинация с диета и физически упражнения, на възрастни пациенти с нецирозен стеатохепатит асоцииран с метаболитна дисфункция (MASH) със средна до напреднала чернодробна фиброза (фиброза в страдии F2 до F3). MASH е хронично чернодробно заболяване, характеризирано с прекомерно натрупване на мазнини в черния дроб и последваща фиброза (образуване на белези в черния дроб). Semaglutide е GLP-1 (глюкагон-подобрен пептид – 1) рецепторен агонист. Това е естествен хормон в тялото, който играе роля в регулацията на кръвната захар, апетита и храносмилането. Semaglutide наподобява GLP-1 чрез свързване с рецептора. Вече е разрешен за регулиране на телесното тегло и диабет тип 2.

Kygevvi (doxecitine/doxribtimine): е получил одобрение за разрешение за употреба при изключителни обстоятелства за лечение на деца и възрастни с генетично потвърдена TK2d (тимидин киназа 2 – недостатъчност) с възраст на поява на симптомите на или преди 12 години. TK2 е рядко наследено метаболитно разстройство. Причинява се от мутация в TK2 гена, който носи информация за създаване на ензима тимидин киназа 2. Този ензим е ключов за правилната функция на митохондриите „източника на енергия“ в клетките. TK2 е жизнено-важна за синтезата на митохондриална ДНК. Doxecitine и Doxribitimine са дезоксинуклеозиди, които могат да бъдат използвани за синтезата на мтДНК.

От ЕМА е публикувано известие за този лекарствен продукт.

Rezurock (belumosudil): е получил одобрение за разрешение за употреба под условие за лечение на възрастни и юноши (на 12 и повече години с телесно тегло от поне 40 kg) с хронично заболяване на „присадка срещу приемник“ (cGVHD) когато други възможности за лечение предоставят ограничена клинична полза, не са подходящи или са изчерпани.

cGVHD е комплексно, мултиорганно системно заболяване, настъпващо след трансплантация на алогенни стволови клетки. Характеризира се с нарушаване на имунната регулация и възпаление, водещи до широк спектър от симптоми. Rezurock е инхибитор на ROCK2 (Ро-асоциирана киназа с навита нишка 2). ROCK2 медиираните пътища са част от про- и антивъзпалителните имунни клетъчно отговори. В допълнение, ROCK2 медиира образуването на стресови влакна и регулира транскрипцията на профибротични гени.

От ЕМА е публикувано известие за този лекарствен продукт.

Supemtek (trivalent influenza vaccine (recombinant, prepared in cell culture): е получила одобрение за активна имунизация за предотвратяване на заболяване от грип при възрастни и деца на 9 и повече години.

Supemtek е сезонна тривалентна противогрипна ваксина, което значи, че съдържа три различни Хемаглутининови антигена на три различни щама на грипния вирус, по-точно A/H1N1, A/H3N2 and B/Victoria. През 2020, Supemtek Tetra – четиривалентна ваксина е получила разрешение за употреба. Тя съдържа допълнителни Хемаглутининови антигени от щама B/Yamagata. Понеже този щам не се разпространява от Март 2020, WHO и EMA препоръчват отпадането на B/Yamagata антигени от сезонните ваксини против инфлуенца, което води до тривалентен вариант на Supemtek.

Brinsupri (brensocatib): е получил одобрение за лечение на бронхиектазии, причинени от некистозна фиброза (NCFB) при пациенти на 12 и повече години с две или повече обостряния на заболяването в последните 12 месеца.

NCFB е хронично заболяване, при което дихателните пътища в белите дробове се разширяват анормално и биват увредени от многократни инфекции и възпаление. Това прави трудно отвеждането на слузта, което води до хронични инфекции, кашлица и задух. Заболяването може да възникне в следствие на респираторни инфекции, автоимунни заболявания и заболявания, дължащи се на имунен дефицит.

Изразена роля има многократната активация на неутрофилите. Неутрофилите са вид бели кръвни клетки, които отделят протеин наречен неутрофил-серин протеаза (NSP). NSP причинява увреждане на стените на дихателните пътища, прекомерно отделяне на слуз, продължително възпаление и нарушена функция на имунната система. Brinspuri възпрепятства активацията на неутрофилите чрез инхибиране на ензима dipeptidyl peptidase 1 (DPP1).

Brinsupri е бил разгледан според програмата на ЕМА за ускорено разглеждане.

Brinsupri е бил подкрепен от програмата на ЕМА Priority Medicines (PRIME) и от ЕМА е публикувано известие за този лекарствен продукт.

Wayrilz (rilzabrutinib): е получил одобрение за лечение на имунна тромбоцитопения (ITP) при възрастни пациенти, които са рефрактерни на други видове лечение.

ITP е автоимунно заболяване, при което имунната система атакува тромбоцитите. Това води до намалено количество тромбоцити и повишен риск от кървене. Wayrilz е инхибитор на тирозинкиназата на Bruton (BTK) и регулира имунната система чрез инхибиране на В-клетъчната активация.

За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.

Enflonsia (clesrovimab) е получил одобрение за превенция на заболяване на долните дихателни пътища, причинено от Респираторен Синцитиален Вирус (RSV) при новородени и кърмачета през първия им RSV сезон.

Респираторен Синцитиален Вирус (RSV) е едноверижен РНК вирус, който причинява повечето от случаите на хоспитализация поради респираторна инфекция при кърмачета. При старческата популация около 15% от острите респираторни инфекции, причинени от RSV водят до хоспитализация. Заболяването на долните дихателни пътища се характеризира с бронхолитит и пневмония, и е потенциално животозастрашаващо.

Imaavy (Nipocalimab) е получил одобрение като допълнение към стандартна терапия за лечение на генерализирана Миастения Гравис (gMG) при възрастни и юноши на 12 и повече години, които са позитивни за антитела на AChR (анти-ацетилхолинов рецептор) или MuSK (анти-мускулно-специфична тирозин киназа).

gMG е рядко автоимунно заболяване, което причинява мускулна слабост. Около 90% от пациентите имат откриваеми нива на автоантитела в серума и в най-честата цел – AChR-рецептора при невромускулната връзка (NMJ), което води до нарушаване на невромускулното предаване. Imaavy е моноклонално антитяло, което се насочва към неонаталния Fc рецептор (FcRn). По този начин, свързването на IgG антитела към FcRn се потиска и се стимулира вътреклетъчната деградация на патогенни автоантитела.

Kyinsu (Insulin icodec / Semaglutide) е получил одобрение за лечение на възрастни със захарен диабет тип 2, недостатъчно контролиран от базален инсулин или GLP-1 (глюкагон-подобен пептид 1) рецепторни агонисти, като допълнение към диета и физически упражнения в комбинация с перорални антитдиабетни лекарствени продукти.

Lynkuet (Elinzanetant) е получил одобрение за лечение на средни до тежки вазомоторни симптоми (VMS):

• асоциирани с менопауза
• причинени от адювантна ендокринна терапия (АЕТ) свързана с рак на гърдата.

Вазомоторните симптоми често са асоциирани с менопаузата при жени, но също така могат да бъдат причинени от други хормонални промени като например ендокринна терапия при рак на гърдата. Най-честите и добре познати симптоми са топли вълни и нощно изпотяване, причинени от хиперактивни неврони в хипоталамуса. Lynkuet е Неврокинин-1 и Неврокинин-2 рецепторен антагонист. Той блокира тези рецептори в хипоталамуса и по този начин понижава активността на хиперактивните неврони.

Aqneursa (L-Acetylleucine) е получил одобрение за лечение неврологични проявления на болестта на Niemann-Pick тип C (NPC), в комбинация с miglustat или като монотерапия при пациенти с непоносимост към miglustat, при възрастни и деца на 6 и повече години, и тежащи поне 20 кг.

NPC е рядко генетично невродегенаративно заболяване, причинявано от нарушен метаболизъм на холестерола и натрупването му в лизозомите. L-Acetylleucine е производно на есенциалната аминокиселина L-leucine, насочено към функцията на лизозомите. За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак и от ЕМА е публикувано известие за този лекарствен продукт.

Ekterly (Sebetralstat) е получил одобрение за симптоматично лечение на остри пристъпи на наследствен ангиоедем (HAE) при възрастни и юноши на 12 и повече години. Ekterly е първата по рода си перорална терапия.

HAE е потенциално животозастрашаващо генетично заболяване, което включва повтарящи се пристъпи на тежък оток, засягащ на различни части на тялото. Sebetralstat е инхибитор на плазмения каликреин и по този начин намалява продуцирането на брадикинин. Нарушената регулация на брадикинин е причината за пристъпите на подуване при HAE.

За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.

Kisunla (Donanemab) е получил одобрение за лечение на възрастни пациенти с клинично диагностицирано леко когнитивно увреждане и лека деменция поради болест на Alzheimer (ранна симптоматична болест на Alzheimer), които са аполипопротеин E ε4 (ApoE ε4) хетерозиготни (имат само едно копие на гена за аполипопротеин) или не са носители (нямат копие на гена за аполипопротеин), с потвърдена амилоидна патология.

Болестта на Alzheimer е прогресиращо мозъчно заболяване, което унищожава паметта и мисловните способности до такава степен, че и най-простите мисловни дейности са невъзможни. Donanemab е насочен към неразтворимия N-скъсен пироглутамат амилоид бета (Aβ), намиращ се в амилоидните плаки в мозъка, които допринасят за патофизиологията на болестта на Alzheimer.

Romvimza (Vimseltinib) е получил одобрение за лечение на възрастни пациенти със симптоматичен TGCT (теносиновиален гигантоклетъчен тумор) асоцииран с клинично значимо влошаване на физическите функции, и при които хирургическите опции са били изчерпани или биха предизвикали неприемлива заболеваемост или инвалидизация.

TGCT е рядък вид доброкачествен тумор, често възникващ от синовиалната мембрана на ставите, бурсите и сухожилните обвивки. Главна причина за възникването на тумора е мутация и свръхекспресиране на CSF-1 (фактор стимулиращ колониите на макрофаги-1). Това привлича тумор-асоциирани макрофаги, което осигурява противовъзпалителен имунен отговор, който подпомага оцеляването на тумора. Vimseltinib е селективен инхибитор на рецептора на CSF-1, който инхибира туморообразуващите функции на микросредата.

За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.

Tryngolza (Olezarsen) е получил одобрение като допълнение към диетата при възрастни пациенти за лечение на генетично потвърден синдром на фамилна хиломикронемия (FCS).

FCS е рядко генетично заболяване на метаболизма на триглицеридите и мазнините. Това води до повишени нива на триглицериди в плазмата. Други симптоми са мастни отлагания в кожата, уголемяване на черния дроб и далака, и панкреатит. Olezarsen е GalNAc₃-конюгиран антисенс олигонуклеотид, който понижава продуцирането на аполипопротеин apolipoprotein C-III (APOC3), което е причината за повишени нива на хиломикрони и триглицериди.

За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.

Voranigo (Vorasidenib) е получил одобрение като монотерапия за лечение за предимно неусилващ се Клас 2 астроцитом или олигодендроглиом с IDH1 R132 или IDH2 R172 мутация при възрастни и юноши на 12 и повече години и тежащи поне 40 кг, които са имали само хирургическа интервенция и не са в непосредствена нужда от радиотерапия или химиотерапия.

Астроцитомът и олигодендроглиомът са два типа тумори на мозъка, които се причиняват главно от мутация на изоцитрат дехидрогеназата (IDH). Vorasidenib е инхибитор на IDH1 и 2.

За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.

Yeytuo (Lenacapavir) е получил одобрение за преекспозиционна профилактика (PrEP) в комбинация с практики за безопасен секс за намаляване на риска от полово придобита HIV-1 инфекция при възрастни и юноши с повишен риск от придобиване на HIV-1, тежащи поне 35 кг.

HIV-1 е ретровирус, който причинява инфекция при хората, водеща до прогресираща недостатъчност на имунната система с напредване на инфекцията. Имунокомпрометираните пациенти са податливи на заразяване с животозастрашаващи инфекции и възникване на ракови заболявания. Без лечение, инфекцията с HIV-1 може да доведе до развитие на СПИН (синдром на придобита имунонедостатъчност) и последваща смърт. Чрез свързване към структурен протеин на вирусния капсид, lenacapavir инхибира вирусната репликация.

Този лекарствен продукт е част от програмата EU-Medicines for all и за него е публикувано известие.

Lenacapavir вече е одобрен за лечение на възрастни, инфектирани с HIV-1 под името Sunlenca.

Zurzuvae (Zuranolone) е получил одобрение за лечение на следродилна депресия (PPD) при възрастни.

PPD е едно от най-често срещаните усложнения на бременността и раждането, с разпространеност от около 15% в ЕС. Чести симптоми са промяна в настроението, тревожност, тъга, чувство на претоварване, плач, проблеми с апетита и съня. Zuranolone е невроактивен стероид на GABA_A рецепторите (гама-аминомаслена киселина тип А). Действа чрез повишаване на активността на GABA с цел намаляване на възбудимостта на невроните, което има релаксиращ ефект.