Идентификация

Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:

Balversa (erdafitinib) е получил одобрение, като монотерапия, за лечение на възрастни пациенти с неподлежащ на резекция или метастазирал уротелиален карцином (UC), носещ податливи FGFR3 генетични изменения, които са получили поне една линия на терапия съдържаща PD-1 или PD-L1 инхибитор в хода на лечение на метастази или състояние, непозволяващо резекция на тумора.

UC е агресивен рак на пикочния мехур и други части на пикочните пътища. Рисковите фактори включват тютюнопушене, излагане на токсини и инфекция причинена от Шистозомиаза (предимно в Африка и Близкия Изток). Метастазиращият UC е нелечим и е с лоша прогноза.

Изменения в гена кодиращ рецептора за фибробластния растежен фактор (FGFR) са често срещани при UC и, поради това, FGFR се явява като нова терапевтична мишена за лечение на метастазиращ UC. Erdafitinib е първият инхибитор прицелващ се към всички изоформи на FGFR.

Прочети още: Актуална информация за работата на CHMP през месец юни 2024 г

Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:

Adzynma (rADAMTS13) е получил одобрение за разрешение за употреба при изключителни обстоятелства, като заместваща терапия, за лечение на ADAMTS13-недостатъчност при деца и възрастни с наследствена тромботична тромбоцитопенична пурпура (cTTP).

cTTP е рядко нарушение на малките кръвоносни съдове, причинявано от мутации в ADAMTS13 гена. Унаследява се по автозомно-рецесивен път. ADAMTS13 е антитромбоцитен ензим и отсъствието му води до намален брой тромбоцити в кръвта, докато рискът от тромбоза се повишава. Пациентите могат да развият неврологични, бъбречни, сърдечни и стомашно-чревни симптоми поради широкоразпространена тромбоза в малките кръвоносни съдове.

Adzynma е рекомбинантен протеин и е предназначен да замени липсващия ADAMTS13 генен продукт.

Прочети още: Актуална информация за работата на CHMP през месец май 2024 г

Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:

Altuvoct (efanesoctocog alfa) е получил одобрение за лечение и профилактика на кървене при пациенти с хемофилия А (наследствена фактор VIII-недостатъчност).

Наследствената хемофилия е Х-хромозомно свързано рецесивно заболяване, предизвикано от мутации в гените кодиращи фактор на кръвосъсирването VIII (хемофилия А) или IX (хемофилия В). Характеризира се с неспособност за формиране на кръвни съсиреци, което води до повишен риск от поява на синини, вътрешни кръвоизливи и кръвоизливи в ставите. Заболяването може да бъде класифицирано като леко, средно и тежко, в зависимост от нивата на ендогенния коагулационен фактор в плазмата. Пациенти лекувани с антихемофилни фактори, заменящи недостатъчния кръвосъсирващ фактор, могат да развият антифактор VIII или IX алоантитела (инхибитори), които неутрализират активността на приложените заменящи фактори.

Efanesoctocog alfa е дълго-действаща версия на рекомбинантен фактор VIII (FVIII) за контрол и превенция на случаи на кървене при индивиди с хемофилия А. Той е генетично проектиран фузионен протеин от FVIII, von-Willebrand фактор (VWF) и пептид, който предотвратява деградацията на фузионния протеин, което води до по-дълъг период на полуразпад.

Fruzaqla (fruquintinib) е получил одобрение за лечение като монотерапия на възрастни пациенти с метастазиращ колоректален рак (mCRC), които предходно са били лекувани с налични стандартни терапии, включващи fluoropyrimidine-, oxaliplatin-, и irinotecan-базирани химиотерапии, анти-VEGF агенти и анти-EGFR агенти, и при които заболяването е прогресирало, или които имат непоносимост към лечение с trifluridine-tipiracil или regorafenib.

Колоректалния рак (CRC) е често срещано и живото-застрашаващо заболяване, което се диагностицира при поява на симптоми като коремна болка или кървене, или след рутинен скрининг на безсимптомни индивиди. Метастазирал CRC  или форма с лоша прогноза има преживяемост по-малко от 10% за пет години.

Fruqintinib е орално-приложим инхибитор на VEGFRs 1, 2 и 3 (рецептори за ендотелен растежен фактор 1, 2 и 3). Свързването на VEGF към рецептора, насърчава ангиогенезата – формирането на нови кръвоносни съдове. Това е механизъм, от който раковите клетки могат да се възползват, понеже мога да бъдат снабдявани с кислород и нутриенти. Чрез повишена регулация на VEGFR, се дава възможност за продължителен растеж до образуване на солидни тумори.

Jeraygo (aprocitentan) е получил одобрение за лечение на резистентна артериална хипертония при възрастни пациенти в комбинация с поне три антихипертонични лекарствени продукти.

Артериалната хипертония, или високо кръвно налягане, е водещата причина за сърдечно-съдови заболявания и смъртност. Около 10% от пациентите имат трудна за контролиране хипертония, което значи, че кръвното налягане не може да бъде контролирано въпреки лечение с поне три антихипертензивни лекарства.

Aprocitentan е орално-приложим антагонист на рецептора за ендотелин. Свързването на aprocitentan към рецептора води до отпускане на малките кръвоносни съдове, като по този начин се предотвратява повишаването на кръвното налягане.

Obgemsa (vibegron) е получил одобрение за симптоматично лечение на възрастни пациент със синдром на свръхактивен пикочен мехур (OAB).

Синдрома на свръхактивен пикочен мехур (OAB) е високо-разпространено заболяване при хора на средна и в старческа възраст. Приблизително една трета от мъжете и жените над 75 години са засегнати. Характеризира се с неотложна нужда и висока честота на уриниране, с или без неволно изпускане на урина.

Vibegron е агонист на бета-3 адренергичния рецептор. Свързването на vibegron към рецептора води до отпускане на гладко-мускулните клетки на пикочния мехур, като по този начин повишава капацитета му.

Truqap (capivasertib) е получил одобрение, в комбинация с fulvestrant, за лечение на възрастни пациенти с ER (естрогенен рецептор)-позитивен, HER2-негативен локално напреднал или метастазиращ рак на гърдата с едно или повече PIK3CA/AKT1/PTEN-изменения след рецидив или прогресия на заболяването по време на или след ендокринно-базиран режим.

Ракът на гърдата  е водеща причина за рак и смъртни случаи в следствие на рак при жените в глобален мащаб, особено когато е диагностициран в напреднал стадий. Ракът на гърдата се категоризира в подтипове според хистопатологията си. ER (естрогенен рецептор) и PR (прогестеронен рецептор)-позитивни тумори се определят като HR (хормонен рецептор)-позитивен рак на гърдата. Около 70% от диагностицираните случаи на рак на гърдата са HR-позитивни и HER2-негативни.

Capivasertib е селективен инхибитор на AKT 1, 2 и 3. AKT серин/треонин протеин киназите са ключови downstream ефектори на PI3K/AKT/PTEN пътя, насърчаващи пролиферацията, оцеляването, метаболизма и генната експресия на клетките. Няколко други AKT инхибитори са в процес на разработване за различни онкологични състояния.

Препоръки за разширяване на терапевтични показания:

Alecensa (alectinib): разширяване на показанията за включване, като монотерапия, на адювантно лечение следващо пълна туморна резекция на възрастни пациенти с ALK-позитивен недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC) с висок риск от рецидивиране.

Alecensa вече е разрешен за различни неадювантни условия за лечение на NSCLC.

Opdivo (nivolumab): разширяване на показанията за включване, в комбинация с cisplatin и gemcitabine, на първа линия на лечение на възрастни пациенти с неподлежащ на резекция или метастазираш уротелиален карцином.

Opdivo вече е разрешен за лечение на набор от солидни тумори, включително и втора линия на лечение на уротелиален карцином.

Rozlytrek (entrectinib): разширяване на показанията за включване на лечение на възрастни и деца над 1 месец със солидни тумори, които имат NTRK генна фузия,

• които имат заболяване което е локално напреднало, метастазиращо, или при което хирургична резекция би довела до тежка заболеваемост, и
• които не са получили предходен NTRK инхибитор
• които нямат задоволителни възможности за лечение

Rozlytrek е туморно-агностично лечение на рак и вече е разрешен за лечение на възрастни и юноши на 12 и повече години със солидни тумори експресиращи NTRK генна фузия, както и на възрастни пациенти с ROS1-позитивен, напреднал недребноклетъчен рак на белия дроб.

Rybrevant (amivantamab): разширяване на показанията за включване, в комбинация с carboplatin и premetrexed, на първа линия на лечение на възрастни пациенти с напреднал недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC) с активиращи EGFR Екзон 20-инсерционни мутации.

Rybrevant вече е разрешен за втора линия на лечение на EGFR мутирал NSCLC.

Sirturo (bedaquiline): разширяване на показания за включване на употребата като част от подходяш комбиниран режим при възрастни и деца (на възраст между 5 и 18 години и тежащо поне 15 кг) с белодробна туберколоза (TB), в следствие на Mycobacterium tuberculosis резистентен на поне rifampicin и isoniazid.

Sirturo вече е разрешен за различни условия на лечение на белодробна туберколоза.

Triumeq (dolutegravir / abacavir / lamivudine): разширяване на показанията за включване на лечение на HIV-1 (вирус на човешка имуноненостатъчност-1) при инфектирани деца на възраст поне 3 месеца и тежащи поне 6 кг до по-малко от 25 кг.

Досега Triumeq (диспергираща таблетка) е бил разрешен за деца, тежащи поне 14 кг, без ограничения във възрастта. В допълнение, отделната лекарствена форма – филмирана таблетка, остава разрешена за деца, юноши и възрастни, тежащи поне 25 кг.

Наскоро започнали процедури:

• Acoramidis – Лекарство сирак – за лечение на транстиретинова амилоидоза див тип или променлив тип при възрастни пациенти с кардиомиопатия (ATTR-CM).
• Diflunisal – Лекарство сирак – лечение на ATTR амилоидоза.
• Lazertinib – лечение на възрастни пациенти с напреднал недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC).
• Linvoseltamab – монотерапия за лечение на възрастни пациенти с рецидивиращ или рефрактерен на лечение множествен миелом.
• Nemolizumab – за лечение на среден до тежък атопичен дерматит, както и за лечение на нодуларно пруриго.
• Pegfilgrastim – разрешение за педиатрична употреба (PUMA) – лечение на неутропения при деца.
• Tisotumab vedotin – лечение на възрастни пациенти с рецидивиращ или метастазиращ рак на шийката на матката с прогресиране на заболяването по време или след системна терапия.
• Human albumin solution – витрификация на човешки MII (мейоза II)-фаза ооцити и ембриони за асистирани репродуктивни технологии (ART).

Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:

Awiqli (insulin icodec) е получил одобрение за лечение на захарен диабет при възрастни.

Awiqli е разработен за лечение на захарен диабет Тип 1 и Тип 2. Диабет Тип 1 е автоимунно заболяване, при което панкреатичните клетки се разрушават от имунната система, което води до намалено производство на инсулин. Диабет Тип 2 е метаболитно заболяване, характеризиращо се с висока кръвна захар и инсулинова резистентност, и представлява около 90% от случаите на диабет. Диабет Тип 2 възниква предимно като резултат от затлъстяване и заседнал начин на живот, и разпространяването му се увеличава глобално заедно със затлъстяването и наднорменото тегло.

Активното вещество на Awiqli, insulin icodec, е нов, много дългодействащ аналог на човешкия инсулин, който трябва да се инжектира само веднъж седмично.

Emblaveo (aztreonam / avibactam) е получил одобрение за лечение на следните инфекции при възрастни пациенти:

• Усложнена интра-абдоминална инфекция (cIAI)
• Болнично-придобита пневмония (известна още като нозокомиална пневмония) (HAP), включително вентилатор-асоциирана пневмония (VAP)
• Усложнена инфекция на пикочните пътища (cUTI), включително пиелонефрит

Emblaveo също така е одобрен за лечение на инфекции, предизвикани от аеробни Gram-отрицателни микроорганизми при възрастни пациенти с ограничени възможности за лечение.

Emblaveo комбинира два антибиотикa. Aztreonam е монобактам (моноцикличен бета-лактам агент), който инхибира синтезата на бактериалната клетъчна стена, прицелвайки се в пеницилин-свързващите протеини. Avibactam бета-лактамазен инхибитор, който предотвратява хидролизирането на aztreonam от бета-лактамазите (специфичен клас бактериални ензими). Комбинацията от тези две съединения е предназначена за резистентни на антибиотици Gram-отрицателни бактерии, които по изчисления причиняват 35 000 смъртни случая в ЕС всяка година.

Emblaveo е преминал през процедура за ускорено оценяване, поради това, че продуктът е от особена важност за общественото здраве. EMA е публикувала изявление за Emblaveo.

Fabhalta (iptacopan) е получил одобрение за лечение, като монотерапия, на възрастни пациенти с пароксизмална нощна хемоглобинурия (PNH), които имат хемолитична анемия.

PNH е животозастрашаващо заболяване на кръвта, характеризиращо се с разрушаване на червените кръвни клетки от системата на комплемента - част от имунната система. Това най-често настъпва в резултат от соматична мутация, която изменя повърхностните протеини на червените кръвни клетки и ги прави податливи на атаки от комплемента.

Iptacopan е орално-приложим инхибитор на алтернативния път на комплемента и като такъв може да контролира както екстравазалната, така и интравазална хемолиза. Разработването на Iptacopan е подпомогнато от програмата на EMA PRIority MEdicines (PRIME), която осигурява ранно и подобрено научно и регулаторно подпомагане.

EMA е публикувала изявление за Iptacopan.

Lytenava (bevacizumab gamma) е получил одобрение за лечение на възрастни пациенти с неоваскуларна (влажна) възрастово-зависима макулна дегенерация (nAMD).

Съдовият ендотелиален растежен фактор (VEGF) е главният протеин, отговорен за индуциране на растеж на кръвоносните съдове и, следователно, се смята, че допринася за патофизиологията на ретинални съдови заболявания, като nAMD. Bevacizumab е моноклонално антитяло, което се свързва с VEGF, като по този начин блокира свързването с рецептора му, намиращ се в ендотелните клетки, предотвратявайки растежа на нови променени кръвоносни съдове в задната част на окото.

Прочети още: Актуална информация за работата на CHMP през месец март 2024 г.

Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:

Два лекарствени продукта за активна имунизация срещу H5N1 подтип на грипен вирус тип А са получили одобрение този месец:

Celldemic (zoonotic influenza vaccine (H5N1) (surface antigen, inactivated, adjuvanted, prepared in cell cultures)) е получила одобрение за активна имунизация срещу H5N1 подтип на грипен вирус тип А при възрастни и деца на възраст над 6 месеца.

Incellipan (pandemic influenza vaccine (H5N1) (surface antigen, inactivated, adjuvanted, prepared in cell cultures) е получила одобрение за активна имунизация срещу грип при официално обявена пандемия.

Двата лекарствени продукта са идентични, но са предназначени за различни приложения (зоонозна и, съответно, пандемична ваксина).

Прочети още: Актуална информация за работата на CHMP през месец февруари 2024 г.

Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:

Exblifep (cefepime / enmetazobactam) е получил одобрение за лечение на следните инфекции при възрастни:

• усложнени инфекции на пикочните пътища (cUTI), включително пиелонефрит
• Придобита в болницата пневмония (HAP), включително вентилатор-асоциирана пневмония (VAP),

както и за лечение пациенти с бактериемия, възникнала или се предполага, че е възникнала във връзка с гореспоменатите инфекции.

Cefepime и enmetazobactam са два антибиотика. Cefepime е цефалоспорин и директно инхибира синтезата на бактериална клетъчна стена, докато enmetazobactam инхибира бактериалния ензим β-лактамаза. Този ензим е способен да хидролизира цефалоспорини. По този начин, като комбинирано лечение enmetazobactam защитава cefepime от β-лактамазата, позволявайки му да прояви своята антибактериална активност.

Ryzneuta (efbemalenograstim alfa) е получил одобрение за намаляване на продължителността на неутропения и честотата на фебрилна неутропения при възрастни пациенти, лекувани с цитотоксична химиотерапия за злокачествени заболявания (с изключение на хрончна миелоидна левкемия и миелодиспластични синдроми).

Цитотоксичната химиотерапия често е съпътствана от неутропения, намаляване на определен вид кръвни клетки, които играят важна роля в имунната система. Неутропенията е тежък страничен ефект на химиотерапията, който може да доведе до повишен риск от инфекция. Активното вещество в Ryzneuta е хемопоетичен растежен фактор, който повишава продукцията и диференциацията на зрели и функционално активни неутрофили от прекурсорни клетки на костния мозък.

Прочети още: Актуална информация за работата на CHMP през месец януари 2024 г.

Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:

Casgevy (exagamglogene autotemcel) е получил положително мнение, препоръчващо издаване на разрешение за употреба под условие (CMA), за лечение на трансфузионно-зависима β-таласемия (TDT) и сърповидно-клетъчна анемия (SCD). Пълните показания са:

β-таласемия

Casgevy е одобрен за лечение на трансфузионно-зависима β-таласемия (TDT) при пациенти на възраст 12 и повече години, за които е подходяща трансплантация на хемопоетични стволови клетки (HSC), но не е наличен HLA (човешки левкоцитен антиген)- съвпадащ, сроден HSC донор.

Сърповидно-клетъчна анемия

Casgevy е одобрен за лечение на тежка сърповидно-клетъчна анемия (SCD) при пациенти на възраст 12 и повече години с рекурентни вазооклузивни кризи (VOCs), за които е подходяща трансплантация на хемопоетични стволови клетки (HSC), но не е наличен HLA (човешки левкоцитен антиген)- съвпадащ, сроден HSC донор.

β-таласемията и сърповидно-клетъчната анемия са две наследствени заболявания на червените кръвни клетки. Различни мутации водят до нарушено производство на хемоглобин и, в резултат на това, проблеми при функцията на червените кръвни клетки. Casgevy е клетъчна терапия, състояща се от собствените хемопоетични стволови клетки на пациента, които са генно-модифицирани да стимулират нормална генна експресия в червените кръвни клетки. Casgevy трябва да се приложи еднократно.

Прочети още: Актуална информация за работата на CHMP през месец декември 2023 г.

Нови лекарствени продукти, препоръчани за одобрение:

Krazati (adagrasib) е получил положително мнение за разрешение за употреба под условие (CMA) за лечение на възрастни пациенти с напреднал недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC) с KRAS G12C мутация и прогресиране на заболяването след поне една предходна системна терапия.

NSCLC е сериозно и често фатално заболяване, като над 85% от случаите на рак на белия дроб са именно NSCLC. KRAS G12C е драйверна мутация при много видове рак и предствлява 13% от мутациите при NSCLC. KRAS e ГТФ-аза кодирана от протоонкоген и мутиралата KRAS G12C е конститутивно активна форма на ензима. Krazati се свързва с KRAS G12C и предотвратява даунстрийм сигнализацията като заключва мутиралия протеин в неактивно състояние.

Прочети още: Актуална информация за работата на CHMP през месец ноември 2023 г.

Седмицата на лекарствената безопасност завършва, но лекарствената безопасност и безопасността на пациентите навсякъде остават основен приоритет.

Ако подозирате, че получавате нежелана реакция от някое лекарство, не забравяйте да съобщите на Вашия лекар или на Изпълнителна агенция по лекарствата:

Като подавате подробни съобщения, можете да ни помогнете да направим лекарствата по-безопасни за всички хора.